生物技术概论：第9章 生物技术与人类健康 .ppt

*****第9章生物技术与人类健康所谓的基因治疗是指利用遗传学的原理治疗人类的疾病。传统意义上的基因治疗是指目的基因导入靶细胞以后与宿主细胞内的基因发生重组，成为宿主细胞的一部分，从而可以稳定地遗传下去并达到对疾病进行治疗的目的。9.4.1基因治疗生物技术与人类健康9生物技术与人类健康9.4生物技术与生物疗法由于技术的进步，近年来采用基因工程技术，即使目的基因和宿主细胞内的基因不发生重组，目的基因也能得到暂时的表达，为了与传统意义上的基因治疗相区别，有时又将其称为基因疗法（genetherapeutics）。生物技术与人类健康9.4.1基因治疗基因治疗根据对宿主病变基因采取的措施不同，可分为基因置换、基因修正、基因修饰和基因失活四大策略。生物技术与人类健康9.4.1基因治疗正常红细胞镰状红细胞对于成功地进行单基因病的基因治疗来说，必须具备以下条件：选择合适的疾病；具备该病分子缺陷的知识，深入了解其发病机理；用于治疗的基因（目的基因）已被克隆；克隆基因的有效表达；具有可用于临床前试验的动物模型。9.4.1.1单基因病的基因治疗生物技术与人类健康9.4.1基因治疗只有10多种遗传性疾病的分子发病机理了解得比较清楚，也只有少数几种遗传性疾病具有基因治疗的方案。如腺苷脱氨酶（ADA）基因缺陷引起的严重型复合性免疫缺陷症（SCID）；凝血因子Ⅸ（FIX）基因缺陷引起的血友病B（HEMB）；低密度脂蛋白受体（LDLR）基因缺陷引起的家族性高血脂症（FH）以及跨膜转导调节因子（CFTR）基因缺陷引起的囊性纤维化（CF）等。生物技术与人类健康9.4.1.1单基因病的基因治疗病名基因靶细胞机构囊性纤维变性CFTR呼吸道上皮细胞美国国立卫生研究院SCIDADA淋巴细胞、CD34+细胞美国国立卫生研究院Gaucher病葡萄糖脑苷脂酶CD34+外周血干细胞美国匹兹堡大学α1-抗胰蛋白α1抗胰蛋白酶鼻、呼吸道上皮细胞美国范德比尔特大学酶缺陷症Fanconi贫血FACCCD34+外周血干细胞美国国立卫生研究院Hunter综合征杜糖醛酸2-硫酸酯酶外周血干细胞美国密尼苏达大学慢性肉芽肿病p47/phoxCD34+外周血干细胞美国国立卫生研究院血友病B凝血因子Ⅸ成纤维细胞上海复旦大学和长海医院嘌呤核苷嘌呤核苷磷酸化酶外周血淋巴细胞美国密尼苏达大学磷酸化酶缺陷转氨基甲酰转氨基甲酰鸟氨酸酶肝脏美国宾州大学