3景国慧-PATHOS研究解读和慢阻肺病例分享.pdf

ProvidingAnswersToHealthcarebyObservationalStudies

真实世界验证

一项比较联合制剂布地奈德/福莫特罗和氟替卡松/沙美

特罗治疗COPD的回顾性配对队列研究

声明

u此讲稿仅代表讲者个人意见。涉及信必可都保在COPD的正确使用方

法，请参考信必可都保中国说明书。

u信必可在中国被批准的适应症：

1.哮喘：本品适用于需要联合应用吸入皮质激素和长效β-受体激动

2

剂的哮喘病人的常规治疗。注意：本品（80微克/4.5微克/吸）不

适用于严重哮喘患者。

2.慢性阻塞性肺病（COPD）：针对患有COPD（FEV1≤预计正常值

的50%）和伴有病情反复发作恶化的患者进行对症治疗。

uPATHOS的研究设计：

•基于整体人群的、回顾性、观察性、配对（1:1）队列研究

uPATHOS的研究对象：

•研究纳入的COPD人群包括确诊为COPD的任何年龄、性别的患者，

无预先定义的排除标准。

COPD传统随机对照研究的潜在问题

•基于有选择的结局变量，通常采用排除标准设计，有可能限制其反

映真实世界效应的能力，尤其是对于伴有心脏病、肌肉减少症、骨

质疏松症的患者

•与真实世界临床实践相比，倾向于选择依从性更强的患者，并改变

患者行为

•由于患者退出率高、差异大，预先确定的研究期限很少能够精确评

估慢性疾病的长期疗效，尤其是包含安慰剂对照组的研究

•由于针对COPD急性加重的对照研究中，医生改变治疗手段的可能

性很小，研究第一年的退出率经常会超过30%

LarssonK,etal.JInternMed2013;273(6):584-94.

真实世界研究与随机对照研究的差异

随机对照研究（RCT）真实世界研究（RWR）

研究性质效力研究，内部有效性强效果研究，外部有效性强

研究时间较短较长

研究对象年龄范围较窄，一般排除特殊人群无特殊要求

设计方案试验性观察分析结果为主

纳入/排除标准严格宽泛

样本量有限大样本量，尽量覆盖广泛的患者人群

病情简单复杂

随机分配研究的前提不采用

用药情况限制合并用药，用药条件控制严格复杂，根据患者病情及意愿选择

干预情况干预不干预，只观察和记录

盲法、安慰剂使用不使用

结局测量以一个特定症状或特征为评价目标有广泛临床意义的指标

混杂因素对已知、未知或未观察到的混杂因只对已知的混杂因素进行调整

素进行调整

偏倚选择性偏倚观察者偏倚

制约结论的外推成本，编码错误和数据丢失

伦理多方面重点考虑重点考虑，但易满足

李敏,等.中华流行病学杂志20