2025年创新药(化学药)Ⅲ期临床试验药学研究信息指南.pdfVIP

子曰:“知者不惑，仁者不忧，勇者不惧。”——《论语》

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创新药（化学药）Ⅲ期临床试验

药学研究信息指南

创新药药学研究随着研发进展的不断深入，在不同阶段有着

不同的研究目的。在创新药临床研究期间，提供的药学研究信息

应重点关注临床试验中与受试者安全性相关的部分，研究的深度

和广度以及提供信息量的多少需要综合考虑多种因素，包括药物

自身特点、剂型和给药途径、研发阶段、目标人群、疾病的特点

和严重程度、临床试验周期等。一般而言，Ⅲ期临床的研究周期

较长、受试者较多、临床样品需求量较大，同时伴随研究进展所

获得的药学信息也逐渐丰富，这决定了进入Ⅲ期临床试验所需提

供的药学研究信息不同于Ⅰ/Ⅱ期临床试验。

由于药品的复杂多样性，本指南旨在阐述支持创新药（化学

药）进入Ⅲ期临床试验药学研究信息的一般性要求。如临床样品

采用非常规生产工艺制备，可能需提供更详细的研究信息。

原料药

S.1基本信息

S.1.1药品名称

提供原料药命名的相关信息：INN（如已拟定）、中文通用

名（如已拟定）、中英文化学名、代号、其他名称等。

S.1.2结构

提供已阐明的原料药结构信息，如结构式（应包括成盐和溶

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士不可以不弘毅，任重而道远。仁以为己任，不亦重乎?死而后已，不亦远乎?——《论语》

剂合物比例、手性/立体化学）、分子式、分子量。

S.1.3基本性质

列明原料药关键的理化性质及生物药剂学性质，如溶解度、

渗透性、BCS分类（如已确定）、引湿性、解离常数（pka）、

分配系数（LogP/LogD）、晶型、等电点等。

S.2生产

S.2.1生产商

列明原料药生产中（包括生产、检验放行）涉及的所有厂商

名称和完整地址。如涉及多个生产厂，还需列明各生产厂的具体

职责。

S.2.2生产工艺和过程控制

提供合成路线、工艺流程图以及工艺描述。工艺描述建议包

括：（1）批量（范围）；（2）各物料投料比例、合成操作和后

处理操作，注明操作条件/参数（如时间、温度）和过程控制（简

要描述分析方法），列明用到的溶剂、试剂、催化剂等。

如原料药制备过程包含发酵工艺、提取工艺、多肽合成工艺、

小分子核酸制备工艺等，需提供证明工艺稳定、可控的详细信息。

对于无菌原料药，需提供灭菌工艺和无菌保证措施。

S.2.3物料控制

按照工艺流程图中的工序，列表说明生产中用到的所有物料

（如起始原料、反应试剂、溶剂、催化剂等），说明其质控信息、

使用步骤。对于由所用物料引入终产品的杂质，包括异构体（如

适用）、毒性有机溶剂/催化剂、潜在遗传毒性杂质和生物外源

性物质（如适用）等，需进行控制或结合后续步骤的转化、清除

情况进行说明。

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非淡泊无以明志，非宁静无以致远。——诸葛亮

建议对起始原料选择的合理性进行说明，提供起始原料供应

商、制备路线和简要工艺描述以及控制标准（包括检查项目、分

析方法描述和暂定限度）。对于发酵来源原料或天然提取物作为

起始原料，还需提供详细资料证明潜在的引起安全性担忧的其他

外源性物质（如TSE/BSE及其他病毒、细菌、支原体、真菌和致

敏性物质等）得到控制或在后续工艺步骤中被清除。

S.2.4关键步骤和中间