批准的干细胞临床试验简介及干.ppt

CompanyLogoCompanyLogoLogoLogo必威体育精装版批准的干细胞临床试验简介

及干细胞治疗自闭症相关知识医学部主要内容CompanyLogo01020304GERON公司治疗脊髓损伤ReNeuron公司治疗缺血性中风Mesoblast公司治疗膝关节炎05干细胞治疗自闭症简介GERON公司治疗脊髓损伤CompanyLogoGeron简介：美国一家从事生物医药的公司；治疗癌症和慢性退性行疾病如脊髓损伤，心脏疾病和糖尿病。公司在抗癌药物和抗癌疫苗（通过临床实验）的开发都处于领先的地位，基于胚胎干细胞的治疗也处于国际领先地位Geron通过全世界第一个FDA批准胚胎干细胞治疗脊髓损伤的临床应用。产品名：GRNOPC1细胞来源：冷冻保存的由人胚胎干细胞分化而来的神经少突胶质祖细胞；适应症：脊髓损伤（SCI）12细胞移植后12个月没有畸胎瘤安全性研究：急毒、长毒实验证明无系统毒性；无神经系统异常性疼痛；形成；临床前动物有效性研究：1、能够迁移到受损部位并能够成熟为有功能的少突胶质细胞，2、具有轴突再生和分泌因子的功能3、实验组动物（注射GRNOPC1）较对照组运动功能得到改善临床前有效性与安全性总结CompanyLogo01细胞制备人胚胎干细胞的扩增；人胚胎干细胞诱导分化为02GRNOPC1；细胞收获、剂型、冷冻保存成为03GRNOPC1药物。04临床研究方案CompanyLogo他克莫司Geron公司下一步计划CompanyLogoFDA复审通过临床数据和正在进行的附加的动物试验数据后，Geron公司将寻求FDA批准以扩展研究，包括：增加GRNOPC1的剂量；加入完全颈部损伤病人的试验；增加ASIA制定的B或Ｃ级损伤的病人ReNeuron公司试验简介CompanyLogoReNeuron是一家在UK从事成体干细胞的公司，致力于干细胞治疗。公司创建于1997年，主要研究神经再生。消息来源：2009年1月19日NatureNews和其公司网站；产品名称：ReN001；细胞来源：人胚胎来源的神经干细胞系；临床前研究：在脑中风大鼠模型中，干细胞移植后能够促进新的血管以及神经元的形成；CompanyLogo细胞标准：ReN001是经标准化能够进行临床和商业用细胞治疗产品；病人选择：12名缺血性中风后6到24个月的患者；注射方式：立体定向局部注射（大脑受损区域）手术时间：1-2个小时，根据注射的细胞数而定澳大利亚Mesoblast公司简介：CompanyLogoMesoblast成立于2004年，是一家在澳大利亚从事成体干细胞的公司，主要研究骨和关节疾病公司还有美国Angioblast公司39%的股权，其子公司主要研究成体间充质前体细胞（MPCs）治疗心脏、血管和眼部疾病。消息来源：2009年1月20日Mesoblast公司网站产品名称：RepliCart细胞类型：异体间充质前体细胞患者入选条件：18-40岁6个月内膝关节外伤接受前十字韧带手术的患者注射方式：局部注射01注射剂量：治疗组：1/2剂量RepliCart加透明质烷对照组：透明质烷02主要终点：12个月后观察其安全性次要终点：防止膝关节炎和软骨细胞丢失03主要内容CompanyLogo0102GERON公司治疗脊髓损伤03ReNeuron公司治疗缺血性中风04Mesoblast公司治疗膝关节炎05干细胞治疗自闭症简介干细胞治疗自闭症简介CompanyLogo泛自闭症障碍症候群（ASD）是一种神经发育异常的状态。包括了自闭症、阿斯佩格综合症（幼儿孤独症）、Rett综合症。自闭症是最常见的ASD，它的特点包括社会交往的异常，语言和非语言表达能力的受损以及重复的、强迫性的行为。在流行病学中占有一定比例，大约每166个孩子中就有一人患有此病。0102发病原因CompanyLogo1脑部组织灌流不足免疫异常2发病原因CompanyLogo一、大脑缺氧：基础灌流不足和受刺激下组织灌流减少研究发现自闭症患者脑部灌流不足的区域与功能密切相关，如：自闭症患儿有颞叶特殊区域灌流不足，而这一部分是与认知、社会交往以及语言能力相关Bachavelier等在回顾分析许多灵长类或其他类别动物的实验研究报道后，得出造