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研究报告

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2024-2030全球转甲状腺素蛋白四聚体的稳定剂药物行业调研及趋势分析报告

一、行业概述

1.1行业背景

(1)全球转甲状腺素蛋白四聚体（TTR）稳定剂药物行业的发展源于对遗传性甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）这一罕见疾病的关注。ATTR是一种由于转甲状腺素蛋白基因突变引起的疾病，患者体内TTR蛋白错误折叠形成淀粉样纤维，导致多器官损害。随着医学研究的深入，TTR稳定剂药物应运而生，旨在减缓或阻止TTR蛋白的聚集，从而缓解疾病症状，改善患者生活质量。

(2)早期，TTR稳定剂药物的研发主要针对ATTR淀粉样变的心脏型，随着研究的深入，研究者发现TTR稳定剂药物在治疗ATTR淀粉样变的神经型方面也具有显著疗效。这一发现极大地推动了TTR稳定剂药物的研究与开发，使得全球范围内的ATTR患者得到了更多的治疗选择。此外，随着生物技术的进步，新型TTR稳定剂药物的研发也取得了重要进展，为ATTR患者提供了更多治疗可能性。

(3)随着全球人口老龄化趋势的加剧，ATTR淀粉样变的发病率逐渐上升，对TTR稳定剂药物的需求也在不断增加。同时，全球范围内对罕见病治疗的关注度不断提高，政府及医药企业纷纷加大对ATTR淀粉样变治疗药物的研发投入。在这一背景下，TTR稳定剂药物行业迎来了快速发展期，市场竞争日益激烈，同时也为患者带来了更多希望。

1.2行业定义

(1)全球转甲状腺素蛋白四聚体（TTR）稳定剂药物行业是指专注于研发、生产和销售用于治疗转甲状腺素蛋白四聚体（TTR）相关疾病的药物的行业。TTR是一种负责将甲状腺素从肝脏运输到全身的蛋白质，当TTR基因突变导致蛋白质异常折叠和聚集时，会引起一系列疾病，如遗传性甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）。根据疾病类型的不同，TTR稳定剂药物主要分为心脏型和神经型两种，其中心脏型ATTR患者约占全球ATTR患者总数的1%，而神经型ATTR患者则占90%以上。

以全球最大的TTR稳定剂药物制造商AlnylamPharmaceuticals为例，其产品Patisiran（商品名：Onpattro）是一种RNA干扰（RNAi）疗法，旨在减少肝脏中错误折叠的TTR蛋白的产生。根据Alnylam发布的2021年财务报告，Patisiran在全球范围内的销售额达到了12亿美元，成为了公司的主要收入来源。此外，根据国际遗传性甲状腺素蛋白淀粉样变协会（IHDA）的数据，Patisiran在全球范围内已有超过4万名患者接受治疗。

(2)TTR稳定剂药物的研发涉及多个学科领域，包括生物化学、分子生物学、药理学和遗传学等。这些药物通常通过以下机制发挥作用：一是通过抑制TTR蛋白的合成或降解，减少错误折叠的TTR蛋白的积累；二是通过稳定TTR蛋白的三维结构，防止其进一步聚集；三是通过调节细胞内钙信号通路，减轻TTR蛋白聚集引起的细胞损伤。

例如，另一款TTR稳定剂药物Inotersen（商品名：Tegsedi）由Alnylam与IonisPharmaceuticals合作开发，也是一种RNAi疗法，通过抑制TTR前体的合成来降低TTR蛋白的水平。根据Ionis发布的2021年财报，Inotersen在全球范围内的销售额达到了3.75亿美元。此外，根据美国食品和药物管理局（FDA）的数据，Inotersen已在美国、欧盟和日本等国家和地区获得批准，用于治疗神经型ATTR。

(3)TTR稳定剂药物行业的发展受到多种因素的影响，包括市场需求、技术进步、政策法规和市场竞争等。随着全球范围内对ATTR疾病的认识不断提高，市场需求不断增长，为TTR稳定剂药物行业的发展提供了良好的外部环境。同时，生物技术的不断进步也为新药研发提供了强有力的技术支持，如CRISPR/Cas9基因编辑技术等。

以美国为例，根据美国罕见病组织（NORD）的数据，截至2021年，美国约有3万至5万名ATTR患者。随着对ATTR疾病的关注度不断提高，美国FDA对TTR稳定剂药物的研发和审批给予了积极支持。例如，FDA在2018年批准了Patisiran的上市，成为全球首个治疗神经型ATTR的RNAi疗法。此外，全球范围内对罕见病药物的政策支持也在不断提高，为TTR稳定剂药物行业的发展提供了有力保障。

1.3行业发展历程

(1)20世纪80年代，科学家们首次发现了转甲状腺素蛋白四聚体（TTR）与遗传性甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）之间的关系。这一发现标志着TTR稳定剂药物行业发展的起点。在此之后，研究者们开始关注TTR蛋白的异常折叠和聚集现象，并逐渐认识到这种病理过程与ATTR疾病的发生发展密切相关。

1990年代，随着生物技术的快速发展，研究者们开始探索针对TTR蛋白的治疗方法。在这一时期，一些初步的