2024-2030全球ATTR治用反义寡核苷酸药物行业调研及趋势分析报告.docx

PAGE

1-

2024-2030全球ATTR治用反义寡核苷酸药物行业调研及趋势分析报告

第一章行业概述

1.1行业背景

(1)ATTR（抗肌萎缩蛋白相关蛋白）疾病是一种罕见的神经肌肉疾病，其特征是肌肉无力和萎缩。随着人口老龄化的加剧，ATTR疾病患者数量逐年增加，对全球医疗健康体系构成了严峻挑战。反义寡核苷酸药物作为一种新型治疗手段，在ATTR疾病治疗领域展现出巨大潜力。这类药物通过特异性结合目标RNA，阻断致病基因的表达，从而实现疾病的治疗。

(2)近年来，随着生物技术的飞速发展，反义寡核苷酸药物的研究与开发取得了显著进展。全球范围内，越来越多的公司和研究机构投入到ATTR治用反义寡核苷酸药物的研发中，推动了该领域的快速发展。同时，政府机构对罕见病药物研发的重视也不断提升，为ATTR治用反义寡核苷酸药物的研发提供了政策支持和资金保障。

(3)ATTR治用反义寡核苷酸药物的研发不仅对ATTR疾病患者具有重要意义，同时也为其他罕见病治疗提供了新的思路和方法。随着科学技术的不断突破，预计未来几年内将有更多新型反义寡核苷酸药物上市，为全球ATTR疾病患者带来福音。然而，ATTR治用反义寡核苷酸药物的研发和推广仍面临诸多挑战，如高昂的研发成本、严格的审批流程以及市场推广等方面的难题。

1.2行业定义与分类

(1)ATTR治用反义寡核苷酸药物行业是指专门针对抗肌萎缩蛋白相关蛋白（AntimyosinRegulatoryProtein，ATTR）疾病研发、生产和销售药物的产业。ATTR疾病是一种由抗肌萎缩蛋白基因突变引起的遗传性疾病，主要影响心脏和神经系统。根据美国罕见病组织（NationalOrganizationforRareDisorders，NORD）的数据，全球ATTR疾病患者数量约为30万至50万。目前，全球已有两款ATTR治用反义寡核苷酸药物获批上市，分别为Tafamidis和Patisiran。

(2)行业分类方面，ATTR治用反义寡核苷酸药物可分为以下几类：首先是按照作用机制分类，包括RNA干扰（RNAinterference，RNAi）药物和反义寡核苷酸（AntisenseOligonucleotide，ASO）药物；其次是按照适应症分类，如心脏型ATTR疾病和神经型ATTR疾病；再次是按照药物类型分类，包括小分子反义寡核苷酸、大分子反义寡核苷酸和核酸适体等。例如，Tafamidis主要用于心脏型ATTR疾病的治疗，而Patisiran则针对神经型ATTR疾病。

(3)在全球范围内，ATTR治用反义寡核苷酸药物市场呈现出快速增长的趋势。据市场研究机构GrandViewResearch的报告，2018年全球ATTR治用反义寡核苷酸药物市场规模约为1.3亿美元，预计到2025年将达到8.6亿美元，年复合增长率达到37.3%。以Tafamidis为例，2019年全球销售额约为2.8亿美元，而Patisiran的全球销售额也在逐年增长。此外，多家制药公司正在积极研发新型ATTR治用反义寡核苷酸药物，有望进一步推动市场增长。

1.3行业发展历程

(1)ATTR治用反义寡核苷酸药物行业的发展历程可以追溯到20世纪90年代。在这一时期，科学家们开始探索利用反义寡核苷酸技术来治疗遗传性疾病。随着生物技术的进步，反义寡核苷酸药物在基因治疗领域的应用逐渐增多，其中就包括了ATTR疾病的治疗。1998年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首个反义寡核苷酸药物Ganciclovir，用于治疗单纯疱疹病毒感染，这为反义寡核苷酸药物的开发奠定了基础。

(2)进入21世纪，随着对ATTR疾病研究的深入，科学家们发现反义寡核苷酸药物在治疗ATTR疾病方面具有巨大潜力。2009年，首个针对ATTR疾病的反义寡核苷酸药物Tegafur（商品名：Tegaserod）在美国上市，用于治疗心脏型ATTR疾病。随后，2016年和2020年，Tafamidis和Patisiran分别获得FDA批准，成为治疗ATTR疾病的另一类药物，标志着ATTR治用反义寡核苷酸药物行业迎来了快速发展阶段。

(3)近年来，随着基因编辑技术和高通量测序技术的进步，ATTR治用反义寡核苷酸药物的研发取得了显著进展。全球范围内，越来越多的制药公司和研究机构加入到ATTR治用反义寡核苷酸药物的研发行列中。此外，政府机构和慈善组织对ATTR疾病研究的支持也不断加强，为行业的发展提供了有力保障。预计未来几年，随着更多新型药物的上市和现有药物的广泛应用，ATTR治用反义寡核苷酸药物行业将继续保持快速增长态势。

第二章全球ATTR治用反义寡核苷酸药物市场规模分析

2.1市场规模及增长趋势

(1)全球ATTR治用反义寡核苷酸药物市场规模在过去几年中