基因治疗的应用基础研究-国基标书.pdf

项目名称：基因治疗的应用基础研究

首席科学家：魏于全四川大学

起止年限：

依托部门：教育部四川省科技厅

研究内容和课题设置

两年来项目取得了较好的成绩，在基因治疗的病毒载体研究、定点整合和

原位修复技术及机理的研究、肿瘤等重大疾病的基因治疗方面都取得了一些重

要进展，发表SCI文章100余篇，其中IF5的22篇，有2篇发表在PNAS上；

申请专利30余项，获准专利授权10余项，获得新药临床试验批文3项，超额

完成了原定目标。说明我们项目的总体方向与策略正确，整体布局合理，研究

内容不仅具有基础性和创新性，而且与临床结合紧密，具有较好的应用前景。

项目启动后两年的组织实施有力，各课题组也都完成了预定目标和任务，部分

课题组超额完成。说明项目课题设置合理，研究队伍布局与组合恰当。因此，

为了保持项目研究的连续性和研究队伍的稳定性，对项目研究内容和课题设置

都不作大的变动，仅作小范围的调整。

根据前年的研究情况，第五课题组的研究力量和研究成果稍嫌薄弱。为了加强新型

基因治疗技术与机理的研究，特吸纳厦门大学生命科学院的吴乔教授加入第

五课题组。吴乔教授目前主要研究领域涉及信号转导调控，抗肿瘤药物的分

子机制，核受体功能等基础理论和应用基础研究。最近，她们以核受体TR3

作为新的靶点研究抗肿瘤药物机理，寻找其配体作为抗肿瘤药物获得重要进

展，在2006年9月成都举行的项目内部中期总结交流会议上，经项目专家组

考察评议一致同意吴乔教授加入项目第五课题组。吴乔教授的加入将增强肿

瘤治疗新技术和新靶点的研究力量，有望开发出新的肿瘤治疗药物。

做得较好的课题组如课题组1、3、4、7研究内容和人员设置均保持不变，以免破

坏研究的连续性和稳定性。在项目或课题内部小额度地调整研究经费，鼓励

做得较好的课题组并提高他们研究的积极性和创造热情，做出更好的成绩。

虽然部分教授如黄倩、于益芝等还没有发表高水平的文章，但他们的研究工作具有

相当的创新性和良好的应用前景，研究不是一蹴而就的，特别是作为973研

究重基础和原创性，不能急功近利，因此为长远考虑，也为了保持研究的相

对稳定性和连续性，对这部分人员仍保留不变，但不增加对他们研究经费的

投入。

进一步加强第1课题组和第4课题组的交流合作，相互之间取长补短，优势互补，

资源共享，避免重复，共建国内基因治疗的腺病毒载体平台，发挥973项目

作为基础研究领头羊的作用，为国内甚至国际的研究提供腺病毒载体和技术

服务。

研究目标

在原定目标保持不变的前提下，增加腺病毒载体平台的建设研究，争取能

为国内甚至国际基因治疗研究提供多种新型的腺病毒载体和相关的技术服务。

此外，还要加大药物的研究开发力度，力争能为肿瘤的治疗提供1-2种真正安

全有效的药物。