2025年小核酸研发进展、技术应用与发展方向报告-智慧芽.docx

智慧芽

小核酸研发进展、

技术应用与发展方向

智慧芽生物医药2025年02月

01批准上市的治疗性核酸药物与投融资进展

02小核酸的修饰、递送

目录

目录

03国内外小核酸药物技术平台

04siRNA开发新机会和挑战

05总结

智慧芽@LS-GTM3

4

OASO和siRNA药物发展时间线智慧芽

Zamecnik

等首次提出ASO概念

Tuschl等首次实现

siRNA对哺乳动

物细胞基因调控

AndrewFire和

CraigMello由于

发现RNAi原理

获得诺奖

Opko开发的全球首个进入临床的siRNA药物Ph3临床失败

Novartis终止与Alnylam合作

第二款ASO药物Kynamro获批

第二款ASO药物Kynamro获批

Novartis与

Ionis达成16亿

美元合作

Vir与Alnylam

达成10亿美

元合作

GalNac-siRNA药物Givosiran获批

ASO药物

Volanesorsen获批

半年给药一

次的

Inclisiran上市

Nedosiran、

Eplontersen、QALSODY获

批上市

19781998200120022006200720092012201320162017201820192020202120222023

RNAi机理被

发现；首个

ASO药物

Vitravene获批

Alnylam成立Roche与Alnylam达

成10亿美元合作

Alnylam开发出GalNac递送

Sarepta的

Eteplirsen获批

Ionis的

Nusinersen获批

Ionis的Tegsedi上市

首个LNP-siRNA药物Patisiran上市

诺华97亿美元收购Inclisiran

黑石20亿美元投资Inclisiran

NovoNordis以

33亿美元对价

收购Dicerna

GalNAc-siRNA药物

Vutrisiran上市

JJ与Arrowhead达成37亿美元合作

参考：新药情报库；各公司官网；国信证券；.

批准上市的治疗性核酸药物智慧芽

产品

企业

靶点

适应症

上市时间

药物类型

Vitravene

lonis

CMVIE2

巨细胞病毒视网膜炎

1998(已退市)

ASO

Kynamro

lonis

APOB

辅助治疗纯合子家族性高胆固醇血症

2013(已退市)

ASO

Spinraza

lonisBiogen

SMN2

脊髓性肌肉萎缩症

2016

ASO

Exondys51

Sarepta

DMDexon51

杜氏肌营养不良症

2016

ASO

Tegsedi

lonis

TTR

遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)

2018

ASO

Waylivra

lonis

APOC3

家族性乳糜微粒血症

2019

ASO

Vyondys53

Sarepta

DMDexon53

杜氏肌营养不良症

2019

ASO

Viltepso

日本新药

DMDexon53

杜氏肌营养不良症

2020

ASO

Amondys45

Sarepta

DMDexon45

杜氏肌营养不良症

2021

ASO

QALSODY

lonis

SOD1

肌萎缩侧索硬化症

2023

ASO

Eplontersen

lonis

TTR

转甲状腺素蛋白相关家族性淀粉样多神经病变

2023

ASO

参考：新药情报库

5

批准上市的治疗性核酸药物智慧芽

产品

Onpattro

企业

Alnylam

靶点

TTR抑制剂

适应症

遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)

上市时间

2018

药物类型

siRNA

递送

LNP

Givlaari