骨髓增生异常综合征MDS诊断治疗.ppt

_________治疗方案每日一次皮下注射75mg/m2/day阿扎胞苷，持续7天，4周为一个周期。给药第6个周期后，判断疗效，若受试者血液学疗效为CR、PR或HI并且安全性方面符合要求：继续用药18个周期。(从入组至出组最长用药为24个周期)若未达到上述疗效标准，则受试终止研究药物，进入停药后的随访期。停止用药：失访、撤回知情同意、死亡、不良事件、疾病进展、违反方案。**第30页，共66页，星期日，2025年，2月5日_________具体情况：阿扎胞苷临床试验2014年春节后在全国范围内陆续启动，截止目前全国共入组35例；其中四例用药超过三个周期，可初判疗效**第31页，共66页，星期日，2025年，2月5日_________血红蛋白（Hgb）**第32页，共66页，星期日，2025年，2月5日_________中性粒细胞（ANC）**第33页，共66页，星期日，2025年，2月5日_________血小板（PLT）**第34页，共66页，星期日，2025年，2月5日_________骨髓原始细胞**第35页，共66页，星期日，2025年，2月5日造血干细胞移植2013-05-25**第36页，共66页，星期日，2025年，2月5日年龄移植时机干细胞来源Allo-HSCT现状:影响疗效因素Whatwecare?移植前化疗预处理方案**第37页，共66页，星期日，2025年，2月5日①属于IPSS中危-2以上的患者；②IPSS低危和中危-1的患者，保守治疗无效或病情进展MDS患者移植适应症IPSS评分系统存在一定局限性：低估了严重粒细胞缺乏和血小板减少在治疗决定中的重要性；未考虑年龄、并发症和临床因素。**第38页，共66页，星期日，2025年，2月5日研究内容Allo-HSCT中患者的年龄1MDS-HSCT中疾病的状态及移植时机2移植前是否行诱导化疗3造血干细胞的来源4预处理方案的选择5**第39页，共66页，星期日，2025年，2月5日一、MDS患者年龄对移植的影响年龄已经成为影响造血干细胞移植的决定性因素之一，TRM、RR往往随年龄增加而增加。Sierra等对452例MDS患者行allo-HSCT，结果年轻患者DFS明显高于年龄较大的患者，18岁患者(86例)DFS为63％，而45岁(137例)患者仅为33％。**第40页，共66页，星期日，2025年，2月5日在CIBMTR研究中心，分析了1995年到2005年共1,080例MDS患者接受RICHCT。结果显示：年龄并不影响TRM，复发，无复发生存率（RFS），或总生存（OS）。值得注意的是，没有前瞻性的对比研究，并且入选患者可能存在选择上的偏差。然而，随着减低剂量的预处理方案的应用，特别是对于老年患者的移植结果有了明显的改善。**第41页，共66页，星期日，2025年，2月5日二、MDS患者移植的时机2002年Deeg等试验结果显示：疾病早期阶段进行移植效果好，IPSS低危组患者移植后无复发，高危组复发率达到42%；3年生存率IPSS低危组达80%，而高危组低于30%。提出了IPSS评分为中危-2及高危的患者应尽可能在诊断早期接受移植；中危-1以下者如伴有预后差的细胞遗传学改变、严重的多系血细胞减少或输血依赖者应将异基因造血干细胞移植作为首选。**第42页，共66页，星期日，2025年，2月5日二、MDS患者移植的时机部分学者认为，无论何种疾病状态，MDS患者应于确诊后3-12个月行移植治疗,推迟移植时间会增加复发率RR及TRM。BiolBIoodMarrowTransplant,2007,13:454-462．Culter认为高危患者应在确诊后尽快移植,而低危患者可推迟移植时间，将移植推迟到白血病转化前进行可以得到最长的生存预期。Blood,2004,104:579—585.**第43页，共66页，星期日，2025年，2月5日二、MDS患者移植的时机上述结果是在这些患者接受其他治疗（如目前广泛应用的氮杂核苷类药物）前得到的，因此，Garcia-Manero提出下列问题：（1）有没有一部分低危患者可以从早期移植中获益？（2）在allo-HSCT前最佳的治疗方案是什么？（3）是否应该考虑allo-HSCT后维持治疗？（4）有没有一部分患者不能从allo-HSCT中获益？另外，该学者认为，Cutler等试验中低危组allo-HSCT生存