基于基因编辑的脊髓性肌萎缩症治疗策略研究资料集.docx

基于基因编辑的脊髓性肌萎缩症治疗策略研究资料集

目录

一、基于基因编辑的脊髓性肌萎缩症治疗策略研究项目申报书

二、基于基因编辑的脊髓性肌萎缩症治疗策略研究立项申请书

三、基于基因编辑的脊髓性肌萎缩症治疗策略研究阶段性成果报告

四、基于基因编辑的脊髓性肌萎缩症治疗策略研究最终成果报告

基于基因编辑的脊髓性肌萎缩症治疗策略研究项目申报书

一、立项依据

1.脊髓性肌萎缩症（SpinalMuscularAtrophy，SMA）是一种常见的遗传性神经肌肉疾病，主要表现为进行性肌肉萎缩和无力。该疾病在全球范围内发病率较高，尤其在婴幼儿中，具有较高的致残率和致死率。

2.目前，SMA的治疗手段主要包