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基因工程新技术研究

基因工程技术是现代生物技术发展的前沿,有着广泛的应用。例如很多遗传性的疾病都是因为基因突变导致,需要通过基因工程的手段来开发相关药物,进行针对性的治疗。中国科学院动物研究所研究团队开发的逆转座子基因工程新技术,首次实现了以RNA为媒介的基因精准写入,有望为遗传病、肿瘤等疾病带来更高效、更安全、更低成本的全新治疗方式。

据介绍,基因治疗需要利用基因工程技术来治疗基因突变所引起的疾病。不过,人体由几十万亿个细胞组成,每个细胞里又有几十亿个碱基对,怎么样才能把正常的遗传信息,精准地放到一个特定的基因组位点,是目前基因工程领域所面临的挑战。中国科学院动物研究所此次开发的逆转座子基因工程新技术,首次实现了以RNA为媒介的基因精准写入。这项技术能够在多种哺乳动物细胞系、原代细胞中实现大片段基因高效精准整合,与DNA疗法相比,以RNA为媒介会更加安全和有效。以此为基础,有望为遗传病、肿瘤等疾病带来全新的治疗方式。

比方对于肿瘤的患者,现在治疗的方式比较烦琐,需要在体外收集患者的细胞,对这些肿瘤细胞进行改造,把改造好的细胞再回输给患者。未来利用这一代技术,我们就可以开发全新的治疗方式和药物,直接把这个基因制剂注射到他的体内,就像我们现在的疫苗或者静脉输液一样,一次性在患者的细胞里写入遗传信息,来实现一个更加通用、更加高效、更加低成本的治疗的方式。

我国科学家开发基因工程新技术,有望催生更通用基因与细胞疗法

我国科研团队成功开发逆转座子基因工程新技术,实现了全RNA(核糖核酸)介导的基因精准写入,首次在多种人和小鼠细胞系及原代细胞中实现功能基因的定点整合。该技术的突破,意味着人们可以通过外源功能基因的精准写入,干预多种不同位点基因突变导致的单基因遗传缺陷等疾病,从而开发更为通用的基因与细胞疗法。

基因组DNA(脱氧核糖核酸)是生命的蓝图,对基因组DNA实现任意尺度的精准操作代表对生命蓝图进行修改绘制的底层能力,是基因工程技术发展的核心。以CRISPR基因编辑技术为代表的技术进步,实现了基因组单碱基和短序列尺度的精准编辑,基本解决了基因组精准编辑的挑战。然而,如何实现大片段DNA在基因组的高效精准整合,仍是亟需突破的难题。

此前,科学界已经研发了多种基因写入技术,但它们都依赖DNA模板作为基因写入的供体,面临免疫原性高、体内递送困难、在基因组中具有随机整合风险等诸多挑战。若以RNA媒介,其在安全性、可递送性方面都具有显著优势。

中国科学院动物研究所/北京干细胞与再生医学研究院,通过基因组数据挖掘、大分子工程改造等手段,开发了使用RNA供体进行大片段基因精准写入的R2逆转座子工具,能在多种哺乳动物细胞系、原代细胞中实现大片段基因高效精准整合,最高效率超过60%,成功实现了全RNA介导的功能基因在多种哺乳动物基因组的精准写入,为新一代创新基因疗法的发展提供了基础。

开发全RNA介导的、高效精准的哺乳动物细胞大片段功能基因写入工具

基因工程研究的重大突破:驱动创新与前沿探索

这几十年里,基因工程技术成了生命科学里特别有影响力的一个手段。说白了,基因工程就是改动一个或多个基因的DNA排列,来达到想要的效果。这技术在农业、医学、环保等方面进步飞快,给人类解决不少大问题提供了新的法子。像农业、治病、保护环境这些事儿,基因工程都帮了大忙。

基因工程在农业上可是个大热门,用得特别多也特别关键。有了基因工程技术,咱们能改进农作物,让它们产量更高、更抗病虫害,还能适应那老变的天气和环境。

这既能帮咱们解决全球粮食短缺的大问题,又能让咱们少用农药和化肥,好好保护咱们的地球环境。而且啊,基因工程在改良养殖动物和治疗遗传病上也大有可为。

在医疗方面,基因工程研究给那些难以治愈的遗传病带来了新的治疗方法。基因治疗就是把好的基因放进病人身体里,去修补或者换掉坏的基因,达到治病的效果。而且,基因工程还能帮忙研发新药,特别是在生物制药这块儿,比如蛋白质药和基因治疗法。

基因工程不光在农业和医学上厉害,其实在环保方面也挺有潜力的。比如说,它能帮忙清理环境里的污染物,像油污啊、重金属这些。

这种技术能改动微生物的基因,让它们更快地分解掉有害的东西,这样一来,环境恢复的速度就大大提升了。而且啊,基因工程还能给生态保护带来新帮手,比如说,修改濒危动物的基因,让它们能更好地活下去。

基因工程技术一直在进步,并且在各种应用上不断探索,这背后离不开顶尖的研发平台和出色的科研队伍。长岛城市科技园,一个主打创新和科研的园区,现在已经是基因工程研究的一个关键地方。

在这个科技园里,科学家们借助高端的技术工具,研究基因工程,持续推动科技往前发展,还搞出了不少新应用。他们的工作就是让科技进步,不断创新。

【基因工程研究与前沿技术】

说说基因工程是咋回事儿:基因工程,简单来说,就是用重

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