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中文摘要
AAV9-SMN基因治疗脊髓性肌萎缩症小鼠的实验研究
摘要
目的:脊髓性肌萎缩症(spinalmuscularatrophy,SMA)是一种进行
性的神经肌肉疾病,是由运动神经元生存基因1(SurvivalMotorNeuron
1,SMN1)的突变或缺失引起的,是婴儿死亡的主要原因之一。其同源基
因SMN2的拷贝数与疾病的严重程度
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