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浅谈上海市东方医院在干细胞转化领域的实践

概述：干细胞是一类具有自我分化能力和修复器官功能的原始细胞，是一种重要的细胞资源，具有一定的研究价值和临床应用前景。干细胞及其衍生组织、器官有望应用于临床，形成一种全新的治疗手段或“药物”，干细胞治疗将在未来5到10年对传统医疗行业产生新的突破，也将促进现代制药业的转型，同时产生大量新兴市场。如何正确理解国家政策，并合法开展干细胞临床研究，推进干细胞产业发展是值得关注的重要课题。本文浅析了干细胞的概念及发展现状，阐述了近几年医院在探索干细胞领域的实践及成效，并展望了干细胞的未来发展前景。

一、干细胞概念与内涵

干细胞是一类原始而未特化细胞，具有自我更新和多向分化潜能，一方面通过自我更新获得更多干细胞，另一方面在一定条件下分化为某种特化细胞。公众熟悉的造血干细胞就是一种成体干细胞，迄今已在临床应用半个多世纪，挽救了数十万患者生命。干细胞是一种重要的细胞资源，具有研究价值和临床应用前景。干细胞及其衍生组织、器官可应用于临床，形成一种全新的治疗手段或“药物”，推动再生医学和替代医学的发展及产业化，对提高人类生活质量有重要意义。利用干细胞对损伤细胞进行修复或替代将成为人类克服疾病有效手段之一，干细胞治疗技术对人类难治性疾病具有广阔前景。

二、我国干细胞的发展现状

在973计划、863计划、国家科学自然基金和国家重大科技专项等国家级科技项目支持下，特别是在中科院干细胞先导项目引领下，国内干细胞基础研究与技术建设取得了较大较快进展。2016~2017年国家重点研发计划“干细胞及转化研究”重点专项支持的项目团队，在国际顶级学术期刊《自然》《细胞》及其系列子刊上发表40余篇文章。但自2004年国家食药监局下发第一个干细胞药物临床试验批件以来，CFDA批准的2005年前申报的3个干细胞产品，今日无一获准上市。由于缺乏规范且受伦理等限制，我国干细胞临床研究一度停滞，干细胞转化远落后国外。

在这样背景下，2015年7月国卫科教发[2015]48号《干细胞临床研究管理办法（试行）》（以下简称“管理办法”）和国卫办科教发[2015]46号《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》（以下简称“指导原则”）两文正式颁发。“管理办法”对开展干细胞临床研究的医疗机构有严格规定，包括三级甲等医院，具有与所开展干细胞临床研究相应的诊疗科目；依法获得相关专业的药物临床试验机构资格等。目前全国首批通过卫计委和食药监总局备案的干细胞临床研究机构备案机构共102家，仅7家机构申报的8个项目完成干细胞临床研究项目备案。其中细胞类型包含胚胎干细胞、间充质干细胞、神经干细胞、肺脏干细胞等不同分化潜能的细胞类型，适应证包括急性心肌梗死、小儿脑性瘫痪、银屑病、卵巢早衰合并不孕症、帕金森病、肺病、膝骨关节炎和黄斑变性。

上海东方医院建院之初医院品牌、人才队伍、研究基础等都偏弱。近年来，医院通过科研与临床紧密结合，已在科研转化领域形成了一定基础。为打造医院特色，上海市东方医院前瞻性布局干细胞产业，利用地处张江国家自主创新示范区和中国（上海）自由贸易试验区可先行先试之区位优势，多年来举全院之力率先开展了干细胞转化的实践与探索，目前医院已经成为华东地区干细胞转化的核心基地，通过干细胞转化的实践实现了弯道超车。本文就上海市东方医院在干细胞领域的探索进行简要阐述。

三、东方医院探索干细胞产业的新模式

搭建转化平台

要发展干细胞产业就必须要有物理基础，2013年东方医院就提前布局干细胞产业发展，建立了涵盖干细胞制备与质检服务平台、干细胞技术产品中试平台、干细胞产业推广服务平台三大服务平台的干细胞产业基地。形成了干细胞制备、临床前研究、临床研究、成果专业、产业推广的全产业链。基地已完成8000平方米场地建设，建立了符合国际质量控制标准的干细胞收集、分离、分选、纯化、扩增培养、存储系统，建立了质量管理SOP体系，包括实验室人员、培训、仪器、耗材、质控等管理制度；建立了实验室环境监控与检测系统，拥有大动物手术室、多种疾病相关动物模型及行为学分析系统，能为有转化前景的干细胞项目提供统一的临床级标准的细胞制备及临床前研究平台；建设种子库（母库）、主库（扩增库）、工作库（应用库）、产品库、第三方细胞储存库理念的干细胞资源库，可为高校、科研院所、企事业单位等提供满足科研、临床、药物筛选等需求的细胞来源。与同济大学生命科学与技术学院合作建立再生医学研究所，聚焦干细胞临床中产生的共性问题与关键科学问题。

在内涵建设方面。平台已建立完善的干细胞临床研究机构和干细胞技术产品安全性有效性评估系统，包括干细胞质量评价标准和检测设备设施情况和干细胞临床研究立项程序；已成立干细胞临床研究学术委员会及人体细胞临床研究伦理委员会，拥有完善的专家团队和工作制度；制定了临床研究项目申