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中医眼科优势病种临床研究的监管科学实践与思考

中药监管科学一词最早出现在2019—2021年实施的中国药品监管科学行动计划第一批重点项目“以中医临床为导向的中药安全评价研究”?围绕监管工作急需,突出问题导向,国家药品监督管理局在2021—2023年实施中国药品监管科学行动计划第二批重点项目“中药有效性安全性评价及全过程质量控制研究”,围绕加快构建中医药理论?人用经验?临床试验相结合的中药审评证据体系,开展中药疗效评价和中药安全性(毒性)数据库构建等研究,开发符合中药特点的审评审批新工具?新标准?新方法?由此可见,中药监管科学一词随着国家药品监管科学行动计划的实施而出现,其相关的新工具?新方法?新标准研究已经在中药监管实践中得以体现和实践?近年来,中国药品监管部门坚持以人民健康为中心,加快建立“科学?高效?权威”的现代化药品监管体系,发布了一系列重要文件,包括《国家药监局关于进一步加强中药科学监管促进中药传承创新发展若干措施的通知(国药监药注〔2023〕1号)》《中药注册管理专门规定》等?

把药品监管科学研究引入中药监管领域,是药监部门主动适应中医药守正创新?科技发展?产业推动?健康需求?国际竞争新形势所采取的变革性措施?现有支持注册申请证据中的不确定性是监管决策时不可避免的问题,借助监管科学研究,进一步发展符合中药特点的新工具?新标准和新方法,并通过良好的临床研究设计和实施,可以减少监管决策时的不确定性?

基于监管科学理念以及中医药理论?人用经验和临床试验相结合的中药注册审评证据体系,通过研究技术标准,进一步激发中医眼科优势病种相关中药新药的研发活力?据不完全统计,2019—2023年已有2个糖尿病视网膜病变相关中药新药获批上市,4个年龄相关性黄斑变性?糖尿病黄斑水肿?非缺血型视网膜静脉阻塞等相关中药新药获批开展临床试验,4个干眼和糖尿病视网膜病变相关中药新药已与监管机构沟通人用经验或临床试验研究方案?

为进一步服务眼科相关中药新药的研发,以患者为中心,基于临床疗效,找准研发方向,通过中医药理论和人用经验探索发现可能的临床价值和疗效特点,将临床有效方转化为中药新药,本研究着重介绍中医眼科优势病种临床研究的相关技术考虑?

1中医眼科优势病种

2010年国家中医药管理局提出了中医优势病种的具体定义?2012年国家中医药管理局公布了“第一批中医优势病种协作组组长单位”中明确中医眼科优势病种涉及青盲(视神经萎缩)?视谵昏渺(年龄相关性黄斑变性)?青风内障(原发性开角型青光眼)?消渴目病(糖尿病视网膜病变)?暴盲(视网膜静脉阻塞)?白涩症(干眼病)?瞳神紧小(虹膜睫状体炎)?近视病(近视)?聚星障病(病毒性角膜炎)?高风雀目病(视网膜色素变性)共10个疾病?2019年国家中医药管理局发布了95个中医优势病证的临床路径和诊疗方案,其中包括痿病(视神经脊髓炎)?风牵偏视(眼外肌麻痹)?视网膜分支动脉阻塞?视谵昏渺(年龄相关性黄斑变性—浆液性色素上皮脱离期)?血灌瞳神(玻璃体积血)共5个中医眼科病种?有研究认为中医治疗优势体现在于功能失调性病变?原因不明或病因病理复杂的疾病?病毒感染性病变以及疾病进入慢性期或缓解期等,中医眼科的优势病种体现在多发性的眼表疾病?难治性的眼底疾病等方面?国家卫生健康委制定的《“十四五”全国眼健康规划》提出:“眼健康是国民健康的重要组成部分,涉及全年龄段人群全生命期?包括盲在内的视觉损伤严重影响人民群众身心健康和生活质量,加重家庭和社会负担,是涉及民生福祉的公共卫生问题和社会问题?”因此,在中医药理论指导下,开展中医眼科优势病种的临床研究,体现患者获益以及中药治疗的优势和特点成为眼科中药新药研发急需解决的关键问题

2研究实践与启示

2.1加强对中医药临床优势和特点的挖掘

在确定符合中医药特色的研发方向时,需要基于患者的临床需求?疗效获益等,在临床实践中挖掘最佳获益人群的特征以及能够充分体现患者临床获益的有效性评价指标和方法?如国家药品监督管理局药品审评中心基于中药用于糖尿病视网膜病变的临床实践,通过广泛调研,明确改善单一眼底表现,包括视网膜微血管瘤?点状出血?渗出?无灌注区和新生血管等且对视力无明显不利影响时,符合中医药治疗实际,具有临床价值?该研发方向已列入《糖尿病视网膜病变相关中药新药临床研发技术指导原则(试行)》?对于发生于眼睑?两眦?结膜和角膜的外障眼病,虽然其涉及的西医疾病较多,但症状不外乎痛?痒?干涩和异物感等?由于以上疾病对视力等的影响较为有限,且症状改善为重要临床治疗需求,因此可以考虑基于中医“异病同治”的理念进行研发?

《中药注册管理专门规定》明确中药复方制剂的主治可为中医证候(包括治疗中医学的病或者症状)?病证结合?现代疾病?中医眼科病名多根据临床症状表现命名,如突然视物不见称为“暴盲”;视物变