那西妥单抗注射液-药品临床应用解读.pptx

;公平性;疾病现状：高复发、高死亡

神经母细胞瘤（NBL）是好发于儿童的颅外实体肿瘤，占儿童恶性肿瘤的8%~10%，死亡率高达15%2，被称为“儿童肿瘤之王”，在欧美国家被列为罕见病，2023年被纳入我国第二批罕见病目录；

中国流病数据发病率：7.72/100万（0-14岁儿童）3，高危神经母细胞瘤约占50%4，年新发患者约1000例；

高危神经母细胞瘤预后较差，约50%患者会复发；20%-30%患者会进展为难治性NBL，生存预后更差5；

预估25年新发复发性或难治性神经母细胞瘤伴骨/骨髓病变残留的患者500人*。

国内免疫治疗的空白：

复发和难治性NBL患者的中位总生存期分别仅为11.0个月和27.9个月6，骨/骨髓残留是导致复发与难治的主要原因7，传统挽救化疗方案的ORR不足30%8；

尽管有多种治疗手段，难治性/复发性NBL的预后仍然较差，对于化疗后伴骨和/或骨髓病变的患者，存在重大未满足的治疗需求，这些患者在获批的治疗选择的情况下极有可能发展为进展性疾病9。;最常见的不良反应（201或12-230任一研究中均≥25%）：

输注相关反应、疼痛、心动过速、呕吐、咳嗽、恶心、腹泻、食欲减退、高血压、疲劳、多形性红斑、周围神经病变、荨麻疹、发热、头痛、注射部位反应、水肿、焦虑、局部水肿和易怒。

研究201和研究12-230中：最常见的3级或4级实验室异常（任一研究中≥5%）

淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白降低、血小板计数减少、钾降低、丙氨酸氨基转移酶升高、血糖降低、钙降低、白蛋白降低、钠降低和磷降低。

;;;那西妥单抗——全球唯一、国内首个人源化GD2单抗，填补医保内NB免疫治疗空白;公平性;;