玛伐凯泰胶囊-药品临床应用解读.pptx

玛伐凯泰胶囊

01?梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是罕见心血管疾病?疾病负担严重?临床上针对疾病机理的药物，未满足需求极大?First-in-Class：首创且唯一靶向oHCM致病根源与病理机制的药物?获德、法等权威卫生和保险机构高度认可?获多项荣誉认证：突破性疗法认证、优先审评、盖伦奖、英国药理学会药物发现奖?安全性与安慰剂相似，耐受性好?国内外真实世界证据均证实，无新发预期外不良事件02?参照药/技术：无?参考价格水平：氯苯唑酸（心脏淀粉样变治疗药物）?等级评价建议：突破创新?缓解临床症状，改善心脏功能和结构，可延缓疾病进展，综合实现指南三大治疗目标?获得多个国内外权威指南推荐?填补临床靶向治疗药物空白?填补医保目录空白?中国价格充分考虑国情，于全球最低价格区间疾病情况药品信息0304突破性创新综合临床疗效优0506安全性佳提升治疗公平性目录

长期缺乏有效治疗手段?传统治疗药物β-受体阻滞剂和钙离子通道阻断剂（BB、CCB）多为超适应症用药，且仅为对症治疗，很难从根本上解决心肌肥厚所导致的一系列临床症候群6，更无法改善心脏功能、延缓疾病进展；?药物治疗失败后，可行有创手术治疗，但手术难度大、对医院和医生要求高，手术风险和术后并发症较高6，并有残余梗阻和较大的复发可能7 肥厚型心肌病（HCM）是编码肌小节相关蛋白基因变异、或基因变异类型不明的、以心肌肥厚为特征的心肌病1-肌球蛋白-肌动蛋白过量形成横桥，导致心肌过度收缩、舒张受损-诊断需排除全身性、代谢疾病（如高血压等）引起的心肌肥厚1 梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是HCM的一种亚型，异常肥厚心肌突入左心室腔，造成血流通道阻塞，并产生左心室流出道压力阶差（LVOTG）；当患者LVOTG≥30mmHg时，临床诊断为oHCM1?oHCM会引发晕厥、心悸、疲劳等症状，可导致猝死（尤其影响＜30岁的年轻人2），或合并严重的心血管疾病，如进行性心力衰竭、房颤、血栓栓塞等1-4-年轻患者：死亡风险增加4倍3-中年患者：45%发生心衰3-老年患者：40%发生房颤4?患者平均年龄约为42岁5，是社会和家庭核心力量；疾病严重影响患者生存质量及社会生产力1基本信息:疾病情况与未满足的需求梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是肥厚型心肌病（HCM）的一种亚型，疾病负担严重，长期缺乏有效的治疗药物，临床存在极大未满足需求临床亟需突破性创新药物，达成指南要求的三大治疗目标1?改善心脏功能?缓解临床症状?延缓疾病进展1.《中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南2023》2.贾朝旭,杜昕.临床内科杂志,2024,41(6):370-374.3.Ho,CarolynYetal.Circulationvol.138,14(2018):1387-1398.4.SiontisKC,etal.JAmHeartAssoc.2014Jun25;3(3):e001002.5.BurnsJ,etal.CardiolResPract.2018Oct2;2018:3750879.6.DesaiMY,etal.JAmCollCardiol.2022Jul12;80(2):95-108.7.ElenaArbelo,etal.EuropeanHeartJournal.Volume44,Issue37,1October2023,Pages3503-3626.oHCM诊断标准严格疾病负担严重1

?临床上将oHCM归类为特发性心肌病的一种1(主要指以遗传性为主的原发性心肌病)，后者已被纳入我国《第一批罕见病目录》2?在美国、日本、韩国、瑞士、巴西等国家，oHCM及治疗药均被纳入罕见病/孤儿药目录3-7?各国HCM流行病学数据相差较大*；中国指南及国内研究显示：中国人群HCM患病率为0.076%8-0.08%9?暂无已发表的中国人群oHCM患病率数据-目前最大样本量、亚洲人群数据，来自2023年发表的基于2.6万日本HCM患者的研究，结果显示：oHCM在HCM中的占比为16%10?据此推算-中国人群oHCM患病率为0.0128%（0.08%*16%）-中国成年、参保、oH