甲磺酸贝舒地尔片-临床药品解读.pptx

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对既往已接受过芦可替尼和伊布替尼等多线传统治疗患者;

?贝舒地尔组：纳入20例真实世界中12岁及以上、在至少1线以上治疗失败后接受贝舒地尔治疗的cGVHD患者

?传统治疗组：利用天津健康医疗大数据平台，筛选既往临床诊疗中12岁及以上、至少接受过2线及以上治疗的cGVHD患者作为合成对照臂（47例）

*使用逻辑回归，基于年龄、性别、累及器官数等因素计算倾向性评分，使用最近邻匹配法进行倾向性评分匹配(PSM)，卡尺宽度设为0.8，匹配比例为1:3。研究的主要终点为无失败生存(FFS)，定义为无cGVHD治疗改变、非复发死亡或肿瘤复发的时间，最长观察时间为9个月;

显著提高生活质量;;

相较其他传统疗法优势;

?健康中国2030政策要求癌症5年生存率提高15%，cGVHD是异基因造血干细胞移植后非复发性死亡首要原因，

贝舒地尔2年OS达89%，提高患者生存率；

?中国异基因造血干细胞移植患者年龄结构较年轻，86%为50岁以下青壮年；尤其18岁以下的移植患者比例高达34%。甲磺酸贝舒地尔片可用于12岁以上儿童，带来具有临床意义的功能恢复和生活质量改善，提升青壮年人口生产力，带来更大社会价值；

?甲磺酸贝舒地尔在美国和欧盟均获得孤儿药身份;