磷酸二氢钠磷酸氢二钠颗粒-药品临床应用解读.pptx

磷酸二氢钠磷酸氢二钠颗粒

目录CONTENTS04创新性05公平性01基本信息02安全性03有效性

基本信息安全性有效性创新性公平性01药品基本信息——中国首款1儿童口服补磷药物药品基本信息通用名磷酸二氢钠磷酸氢二钠颗粒注册规格每袋含磷酸二氢钠(按NaH2PO4·H2O计)330mg与磷酸氢二钠(按Na2HPO4计)119mg，含磷(按P计)100mg2说明书适应症治疗低磷血症，用于低血磷性佝偻病/骨软化症患者2用法用量口服，通常剂量为每天20～40mg/kg(以磷计)，分多次给药。之后根据患者情况适当增减。每日最大用量为3000mg(以磷计)2中国大陆首次上市时间2024年6月4日3目前大陆地区同通用名药品上市情况0家全球首个上市国家/地区及上市时间日本，2013年3月是否为OTC药品否参照药品建议：无医保目录内没有与磷酸二氢钠磷酸氢二钠适应症相同，治疗人群相同，且给药途径相同的药物作为对照品1.统计截至2024年6月30日；2.磷酸二氢钠磷酸氢二钠颗粒说明书（核准日期：2024.06.04）；3.国家药品监督管理局药品注册证书

基本信息安全性有效性创新性公平性01药品基本信息——填补临床补磷口服制剂空白疾病情况临床未满足需求加扶宁?满足需求《第一批罕见病目录》第51号罕见病1高致残致畸率低血磷性佝偻病／骨软化症是一组由于遗传性或获得性原因导致以低磷血症为主要特征的骨骼矿化障碍性疾病。发生在儿童期称为佝偻病，主要表现为方颅、鸡胸、肋骨串珠、四肢畸形（下肢膝内翻或膝外翻）、生长迟缓等。成人起病者称为骨软化症，表现为乏力、骨痛、体型改变、身材变矮、多发骨折、活动受限，甚至致残等。国外报道，发病率为3.9/10万名活产新生儿，患病率从1.7/10万名儿童到4.8/10万名儿童和成人不等2。此类疾病在我国的流行病学资料尚有待完善。1.《关于公布第一批罕见病目录的通知》国卫医发〔2018〕10号；2.陈晶,吴蔚,杨艳玲等.X连锁显性遗传性低磷血症性佝偻病诊治专家共识[J].中国实用儿科杂志,2022,37(1):1-6；3.湖南省药品监督管理局.我国首款儿童口服补磷制剂磷酸二氢钠磷酸氢二钠颗粒获批上市；4.徐潮,赵家军,夏维波.中国低血磷性佝偻病/骨软化症诊疗指南[J].中华骨质疏松和骨矿盐疾病杂志,2022,15(2):107-125.国内外必威体育精装版指南、共识均推荐口服中性磷酸盐作为低血磷性佝偻病/骨软化症的一线治疗但现状是口服磷酸盐仅有少量医院有院内制剂或患者自行网购相关组分进行调配。临床也会用无该适应症的含磷注射剂为患者进行补磷，但注射剂的固定日剂量使其并不能达到患者的补磷需求。中国患者尤其是患儿，急需一款安全、有效、经济、方便的药物来纠正低磷。是我国首款可用于口服的补磷制剂，填补了国内临床需求空白。该药品的上市为我国低磷血症患者提供了新的治疗手段3。纠正低磷血症，改善症状，减少或纠正骨骼畸形，提高生活质量和避免远期并发症和合并症4。

早期诊治可避免严重骨骼畸形的发生2。

口服安全性高，无注射相关不良反应，对于需长期补磷的患者更安全与临床中常用于补磷的含磷注射液1相比，能有效控制重症患者的液体摄入，安全性更高独立包装，与医院自配磷水相比，易于储存、携带，不存在污染风险早产及小于胎龄儿可用基本信息安全性有效性创新性公平性02安全性——口服安全性更高【不良反应与安全性信息】不良反应：在日本以16例原发性低血磷性佝偻病患者为受试者(3-14岁，平均8.1岁)进行的临床试验中，2例(12.5%)出现不良反应，其中腹痛1例(6.3%)2次，腹泻1例(6.3%)1次，以及过敏性皮炎1例(6.3%)1次。可能会出现过敏性皮炎、腹痛、腹泻等不良反应，应仔细观察并采取适当措施，包括在发现任何异常时停止给药。禁忌：对本品中任何成分过敏者禁用。注意事项：包括肾功能损害、磷酸盐肾病、胃肠道功能障碍、肾脏钙化、甲状腺功能亢进症患者病情恶化、血清钠上升等方面的注意事项。药物相互作用：与含铝制剂同时服用时需注意。铝在消化道内与磷结合，会阻碍磷的吸收。因此，二者合用可能降低本品的疗效。【安全性优势】由于服用磷酸盐后，血磷一过性升高会刺激PTH分泌，长期用药可能引起继发性甲状旁腺功能亢进，加重肾性失磷，故口服磷酸盐制剂时，常同时使用活性维生素D。【安全性不足】1.复合磷酸氢钾注射液说明书

基本信息安全性有效性创新性公平性03有效性——国内外指南一线推荐区域发表时间指南名称推荐内容中国2022年中国低血磷性佝偻病/骨软化症诊疗指南磷酸盐补充是低血磷性佝偻病/骨软化症的基本治疗，推荐的口服磷酸盐起始剂量（以元素磷计算）为每天20～60m