氯苯唑酸葡胺软胶囊-药品临床应用解读.pptx

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1、含有同种活性成分（Tafamidis）；氯苯唑酸葡胺为微粉化葡甲胺盐、氯苯唑酸为游离酸形式。

2、同为转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）罕见病治疗药物；均为TTR稳定剂。

3、氯苯唑酸软胶囊医保目录内国谈药品。

与参照药品或已上市的同类药品相比优势:

1、全球首个口服转甲状腺素蛋白稳定剂；国内唯一获批治疗ATTR-PN药物。（氯苯唑酸软胶囊未获批ATTR-PN适应症）

2、纳入国家药监局发布《2020年度药品审评报告》“重点治疗领域品种”名单。

3、已在英国、德国、法国、日本等全球超过45个国家和地区获批治疗ATTR-PN。;

治疗疾病基本情况：

1、TTR淀粉样变性是一种罕见进行性疾病，多发性神经病（ATTR-PN）和心肌病（ATTR-CM）是该病两种表现。

2、ATTR-PN是一种全身性疾病，表现为由肢体神经功能障碍，累及运动、感觉及自主神经，并伴其他脏器功能障碍。疾病进展迅速，如不治疗，会引发进行性失能性神经病变、恶病质等，于起病后7-12年内死亡。

3、ATTR-PN流行国家和非流行国家之间的全国患病率差异较大（范围0.31-204/百万）。中国ATTR-PN患者人数约2000人；中国ATTR-CM患者人数约12-16万人。;

常见不良反应为尿路感染、腹泻、上腹痛。

临床数据结果：ATTR-PN患者每天服用20mg氯苯唑酸葡胺，平均538天，不良反应的严重程度通常为轻度或中度。;

III期临床（FX-005）：18月、多中心、随机、双盲、安慰剂对照

入组标准：

128名患者；18-75岁；氯苯唑酸葡胺20mgQD或安慰剂

主要终点包括神经病变损害评分-下肢(NIS-LL)、诺福克生活质量-糖尿病神经病变总分(TQOL)的基线平均变化的差异;

III期临床（FX-006）：30个月、开放、临床扩展研究（延长“FX-005”12个月研究）

入组标准：

47名ATTR患者接受FX-005安慰剂治疗18个月，改用氯苯唑酸葡胺（20mgQD）-安慰剂组

44名ATTR患者接受FX-005氯苯唑酸葡胺治疗18个月，接受延长期12个月氯苯唑酸葡胺（20mgQD）-氯苯唑酸葡胺组;

药动学参数

（单位）;;

创新程度;

无临床管理难度

说明书中明确药品应由具有ATTR-PN患者治疗经验的医师启动治疗。药品??应症定义明确，方便诊断。

ATTR-PN确诊患者人数极少，不易滥用。

国家卫健委指导的罕见病患者登记系统中，患者诊疗可管理，用药可追溯，便于医保管理。