注射用替度格鲁肽-药品临床应用解读.pptx

注射用替度格鲁肽

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短肠综合征(SBS)是一种罕见肠道疾病短肠综合征(SBS)是由于手术切除或先天性缺陷导致小肠长度不足，残存的功能性肠管不能维持患者的营养或儿童生长需求的疾病，常见病因包括：肠系膜血管疾病，手术并发症、克罗恩病、肠道闭锁、坏死性肠炎和肠扭转等，已纳入我国第二批罕见病目录依赖肠外营养的短肠综合征患者临床定义为肠衰竭，2/3肠衰竭患者是由SBS导致1SBS发病率极低，中国成人患病率为0.73/100万2，儿童成人比例约为4：63；难以摆脱肠外营养依赖的中国SBS患者占60%3，目标人群小 通用名注射用替度格鲁肽说明书适应症本品适用于治疗短肠综合征成人和1岁及以上儿童患者。仅在患者经过一段时间肠道适应后，病情稳定且依赖肠外营养支持的情况下进行本品治疗。用法用量本品推荐剂量0.05mg/kg，每日一次皮下给药药品注册分类生物药3.1类注册规格5mg/瓶中国大陆首次上市时间2024年2月全球首个上市国家及时间欧洲2012大陆地区同通用名药品上市情况无是否为OTC药品否产品基本信息和疾病概况[1]PironiL,etal.ClinNutr.2023Oct;42(10):1940-2021.[2]HongGuo,PhD,etal.ASPEN2024.PosterAbstracts:P89.[3]蔻德罕见病中心.中国短肠综合征患者诊疗状况及疾病负担调研报告2023.基本信息

?患者负担重SBS患者几乎终生无法正常进食，患者需每周2-7天，每天10-18小时输注肠外营养以维持生命。我国儿童患者每年平均住院天数257天，成人132天1?医院负担重肠外营养（PN）无法门诊处方与报销，医保目录凡例限住院支付。需要具备多学科诊疗、护理能力且配备静配中心（PIVAS）的医院常年住院收治此类患者，目前36.5%的患者能够实现长期住院1?医保负担重肠外营养支持价格较高，儿童患者月治疗费用平均在3~5万2，成人肠外需求随着体重增长，费用和医保基金负担更大SBS存在巨大未被满足临床需求?无有效治疗手段当前主要依靠肠外营养支持，维持生命，不能恢复肠道功能，60%SBS患者难以摆脱肠外营养1?对症支持治疗并发症严重。SBS患者随着肠外营养输注普遍存在并发症，如导管相关感染、静脉栓塞、败血症、肝肾损伤甚至衰竭，出现严重并发症只能选择小肠移植或肠肝联合移植SBS疾病负担沉重我国SBS缺乏有效治疗手段导致沉重疾病负担[1]蔻德罕见病中心.中国短肠综合征患者诊疗状况及疾病负担调研报告2023[2]梅伶俐,等.中华护理杂志.2022;57(6):718-723.基本信息

空白参照选择依据我国该治疗领域无有效治疗手段，当前主要依靠肠外营养支持，仅能维持生命，替度格鲁肽能够促进肠道康复，帮助SBS患者减少甚至脱离对肠外营养的依赖，实现更高的治疗目标替度格鲁肽为目前全球首款且唯一获批胰高血糖素样肽2（GLP-2）类似物，通过增加绒毛高度和隐窝深度来促进肠道的修复和正常生长1成人关键三期CL0600-020,CL0600-004，儿童关键三期TED-C14-006的干预组均为“本品+对症支持治疗“，对照组”安慰剂+对症支持治疗“1上市关键三期临床试验均为安慰剂对照填补临床空白参照药选择建议：空白参照机制突破创新对症支持治疗对症支持治疗安慰剂替度格鲁肽基本信息[1]注射用替度格鲁肽说明书.

临床研究显示：1/3成人患者和1/4儿童患者经本品治疗脱离PN支持；成人PN需求量平均减少2/3,儿童PN需求量平均减少1/2关键三期+扩展研究数据1*成人长期研究n=30，30个月；儿童长期研究n=27，约2年完成三期患者长期跟踪显示：部分脱离PN患者停用本品后仍可能维持肠道自主2；未脱离PN的患者在停用本品后，肠外营养需求量显著减少的疗效仍能维持4年3真实世界数据**显示：更多比例患者在6~9个月时间内可实现脱离肠外营养**SBS患者的病因和对替度格鲁肽应答程度存在较大异质性，真实世界数据对本品疗效是重要补充真实世界各国本品经治患者脱离肠外营养时间国家患者数脱离PN患者数（%）脱离PN时间法国454例成人13(24%)均在6个月内