马来酸阿伐曲泊帕片-药品临床应用解读.pptx

马来酸阿伐曲泊帕片;

创新性04;

通用名

注册规格

适应症

中国大陆

首次上市时间

全球首个上市

国家/地区及上

市时间;

ITP疾病的基本情况

原发免疫性血小板减少症（ITP）是一种获得性自身免疫性出血性疾病，约占出血性疾病总数的1/3，成人的年发病率约为2-5/100,000，60岁以上老年人是该病的高发群体。

该病临床表现变化较大，无症状血小板减少、皮肤黏膜出血、严重内脏出血、致命性颅内出血均可发生。成人ITP患者死亡率比一般人群高1.3-2.2倍，还会因出血、疲劳症状、抑郁、药物不良反应等问题严重影响患者生活质量。

ITP目前尚无根治的方法，患者往往需要经过多线、长期治疗。因此，制订行之有效的ITP患者长期管理方案对改善患者预后至关重要。;

药品说明书收载的安全性信息

已有1项境内III期、2项境外III期和2项II期成人临床试验评价了阿伐曲泊帕的安全性，共有200例受试者接受了阿伐曲泊帕2.5mg至

40mg，每天一次的治疗（境外临床2.5mg至40mg/d，境内临床平均日剂量17.2mg）。

n上述临床试验中报告的常见不良反应有：

?血小板计数升高35/200（17.5%）

?困倦31/200（15.5%）

?头痛29/200（14.5%）

?挫伤26/200（13%）;

国外Ⅲ期疗效结果：

6个月治疗期间，阿伐曲泊帕组累计应答时间达12.4周，显著高于安慰剂组0.0周（P0.0001）；

阿伐曲泊帕起始治疗第8天，阿伐曲泊帕组65.6%患者获得应答，第28天应答率为84.4%，均显著高于安慰剂组0.0%（P0.0001）。

阿伐曲泊帕组34.4%患者获得持久应答（在6个月核心研究期间最后8周（18-26周），血小板计数≥50×109/L且持续时间≥6周的患者比例）。;;

马来酸阿伐曲泊帕是新一代血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）；

2019年5月获得国家药品监督管理局（NMPA）授予优先审评资格；

2020年4月被批准用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病（CLDT）相关血小板减少症的成年患者治疗；

2024年6月25日，ITP适应症在中国获批，即治疗对既往治疗反应不佳的成人慢性免疫性??小板减少症，是目前唯一一款CLDT和ITP双适应症的TPO-RA。;

ITP是一种获得性自身免疫性出血性疾病，国内尚无基于人口基数的ITP流行病学数据，国外报道的发病率约为2-10/100,000，成人患者总数每年约20万-100万之间，ITP以无症状血小板减少、皮肤黏膜出血为主，严重者还会出现内脏出血，甚至致命性颅内出血等，ITP不仅影响患者的躯体健康，还会给患者带来很大的心里危害，日常生活中也需避免外伤和出血的发生，所以ITP对患者的生活质量也造成很大影响。;谢谢