达雷妥尤单抗注射液（皮下注射）-药品临床应用解读.pptx

达雷妥尤单抗注射液（皮下注射）

有效性优势（P3-P4）?显著提升罕见病患者生存结局?骨髓瘤治疗：与静脉剂型疗效相当，86%患者偏好，指南推荐1药品基本信息（P1-P2）?临床未满足需求?基本信息4创新性优势（P6）?治疗机制创新，填补罕见病空白?给药机制创新，皮下3-5分钟给药5公平性优势（P7）?填补罕见病临床治疗空白?替换用药，不增加基金支出?固定剂量，无需稀释配液安全性优势（P5）?较静脉注射剂型，降低62%输注相关反应发生率?特殊人群安全性优势申报幻灯目录23

轻链型淀粉样变性是淀粉样变最常见类型,致死性高、预后差，常严重累积心脏、肾脏等多个器官6自体干细胞移植是治疗轻链型淀粉样变性最有效方法之一，符合患者移植条件比例少(约18%)5，无法满足临床需求在达雷妥尤单抗注射液（皮下注射）获批前，无用于治疗轻链型淀粉样变获批药物`临床治疗以静脉途径为主，静脉给药耗时长（5-7小时）增加毒性和感染的风险，患者生活质量欠佳2,3，陪护时间长，家庭影响大多发性骨髓瘤沉重的疾病负担以及占用大量医疗资源的静脉给药方式，使医护治疗负担过重，医院床位周转困难，难以满足患者需求2多发性骨髓瘤患者心肾并发症发生率高，静脉大液体量治疗易引起容量超负荷风险4，产生住院/耗材/并发症等额外医保支出?原发性轻链型淀粉样变－第一批罕见病1，达雷妥尤单抗注射液(皮下注射)获批改写无药可治的局面?多发性骨髓瘤心肾合并症发生率高(心脏合并症约63%7，肾脏合并症约20%-50%8),达雷妥尤单抗注射液(皮下注射)为体液管理患者提供最佳方案多发性骨髓瘤急需更便捷高效治疗模式；罕见病原发性轻链型淀粉样变急需改变无药可治的困境罕见病原发性轻链型淀粉样变无药可治多发性骨髓瘤静脉治疗的局限性5.ClinicalcharacteristicsandprognosisofaChinesecohortwithsystemiclightchainamyloidosis:asingle-centerstudy6.PalladiniG,etal.Blood,2020,136Suppl1.:50-517.Managementofcardiovascularriskinpatientswithmultiplemyeloma8.多发性骨髓瘤肾损伤诊治专家共识20171.罕见病诊疗指南（2019年版）.2.SlavcevM,etal.ClinicoeconOutcomesRes.2021Jun8;13：465-473.3.PaulB,etal.ExpertRevHematol.2020Aug;13(8)：795-802.4.NessBM,BrownSE.CritCareNursClinNorthAm.2022Dec;34(4)：409-420.基本信息原发性轻链型淀粉样变中国发病率为0.3/10万-0.5/10万

通用名达雷妥尤单抗注射液（皮下注射）注册规格1800mg（15ml）/瓶适应症?适用于多发性骨髓瘤成年患者的全线治疗–主适应症?新诊断原发性轻链型淀粉样变性的治疗（不包含患有NYHAIIIB级或IV级心脏疾病或MayoIIIB期的原发性轻链型淀粉样变患者）–罕见病适应症用法用量固定剂量1,800mg，给药时间约为3-5分钟专利到期时间?化合物专利：2026年3月?适应症专利（新诊断原发性轻链型淀粉样变）：延至2036年是否为独家是首次上市时间中国?2021年9月，原发性轻链型淀粉样变（2.2类）?2023年5月，多发性骨髓瘤成年患者（3.1类）目前大陆地区同通用名药品的上市情况无?2020年5月，美国参照药品建议参照品：达雷妥尤单抗注射液①医保目录内药品（纳入2021版国家医保药品目录）②相同化合物成分③主适应症相同，临床应用最广泛④主适应症有直接头对头大型注册III期临床实验证据与达雷妥尤单抗注射液的对比（多发性骨髓瘤成年患者）达雷妥尤单抗注射液达雷妥尤单抗注射液 （皮下注射） 90.9%ORR%4,5,6DVMP方案92.9%ORR%4,5,6DRd方案1,2,3通用名达雷妥尤单抗注射液达雷妥尤单抗注射液(皮下注射)给药方式?静脉输注?皮下注射用法用量?需稀