二氮嗪口服混悬液-药品临床应用解读.pptx

二氮嗪口服混悬液

Part201基本信息04创新性02安全性05公平性03有效性contents目录

二氮嗪口服混悬液于2024年1月获批上市，填补国内临床空白二氮嗪口服混悬液罕见病治疗药物，所治疗疾病先天性高胰岛素血症被列入《第一批罕见病目录》2016年纳入《首批鼓励研发申报儿童药品清单》纳入2021年版WHO基本药物目录国家“重大新药创制”十三五科技重大专项支持研发药品中国唯一获批治疗先天性高胰岛素血症的药物，填补临床治疗空白，挽救患者生命基本信息安全性有效性创新性公平性药品基本信息药品通用名称：二氮嗪口服混悬液注册规格：30ml:1.5g适应症：用于治疗先天性高胰岛素性低血糖血症中国大陆首次上市时间：2024年1月目前大陆地区同通用名的药品的上市情况：无全球首个上市的国家/地区及上市时间：美国，1976年5月是否为OTC药品：否参照药品建议：无与参照药品相比的优势和不足：国内无该适应症药品，弥补国家医保药品目录空白用法用量：婴儿与新生儿：通常日用量为8~15mg/kg，分2次或3次服用，每次间隔8或12小时。合适的起始剂量应为每日10mg/kg，分3次服用，每次间隔8小时成人和儿童：通常日用量为3~8mg/kg，分2次或3次服用，每次间隔8或12小时。在特殊情况下，难治性低血糖患者可能需要更高的剂量。通常，合适的起始剂量应为每日3mg/kg，分3次服用，每次间隔8小时挂网价格：4860元

先天性高胰岛素血症被纳入中国《第一批罕见病目录》，是新生儿期和婴儿早期严重和持续性低血糖的最常见原因，需迅速积极治疗，以避免神经系统后遗症基本信息安全性有效性创新性公平性先天性高胰岛素血症（congenitalhyperinsulinemia，CHI）是由于胰腺β细胞功能失调、胰岛素持续释放导致血胰岛素水平不适当增高而致低血糖的内分泌疾病。是新生儿期和婴儿早期严重和持续性低血糖的最常见原因。CHI轻者主要表现为空腹低血糖，但重症者常持续低血糖，进食仅部分缓解；低血糖可导致不可逆的严重脑损伤，后遗症发生率高达25%~50%，救治不及时甚至死亡，早期诊断和治疗至关重要（首选药物治疗，一线药物为二氮嗪）。1.桑艳梅.关于先天性高胰岛素血症诊治流程及策略的建议[J].中华糖尿病杂志,2021,13(4):6.2.中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组,等.中华儿科杂志,2023,61(5):412-417.3.《罕见病诊疗指南（2019年版）》.中国国家卫生健康委员会4.徐茜面,等.先天性高胰岛素血症194例临床分析[J].中华实用儿科临床杂志,2017,32(20):1556-1559.疾病情况发病率及起病年龄国外活产婴儿发病率为1/50000~1/300002，我国发病情况不详；按我国2023年出生人口902万人计算，年发病患者总数约180人（该疾病无明显种族差异，按新生儿发病率1/50000）。中国国家儿童医学中心194例临床研究显示4：起病年龄为出生1h~7岁,72.7%的患者6个月以内起病(其中新生儿期起病42.8%)，6个月以后起病27.3%。诊断标准患儿存在低血糖临床表现；当静脉血糖2.8mmol/L时同时满足以下3条可临床诊断CHI2：血清胰岛素1mU/L或大于检测下限或血C肽≥0.5μg/L，并符合血β羟丁酸2mmol/L和游离脂肪酸1500μmol/L；胰高血糖素试验阳性：胰高血糖素30~100μg/kg（最大1mg），皮下注射或静脉推注15~45min血糖升高1.5mmol/L；静脉葡萄糖输注速度8mg/(kg·min)才能维持正常血糖水平。

中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组,等.中华儿科杂志,2023,61(5):412-417.亿帆药业二氮嗪口服混悬液说明书人民网:《儿童用药应更加重视患者需求》./news/default.html?s=Ml8yXzQwMDI2MDEyXzE4NjMzMV8xNjU3MDcxNjU5二氮嗪是KATP通道开放剂，口服二氮嗪可迅速产生与剂量相关的血糖水平升高，主要原因是抑制胰腺的胰岛素释放，以及产生胰腺外效应指南/共识1指出：持续型CHI患儿使用二氮嗪药物治疗至缓解，平均治疗持续时间为57个月二氮嗪需长期用药，口服混悬液适合儿童特别是婴幼儿，服药剂量准且依从性高；用配套刻度滴管量取二氮嗪口服混悬液，滴管可量取不同剂量二氮嗪口服混悬液好剂型儿童适宜剂型方便喂药好口味味甜，追求好口味才有好疗效3起效快迅速增加血糖水平2剂量准可根据体重调节个性化用药剂量2基本信息安全性有效性创新性公平性二氮嗪口服混悬液可满足CHI临床上未满足的治疗需求，让患儿尽早获益

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