奥法妥木单抗注射液-药品临床应用解读.pptx

奥法妥木单抗注射液

?多发性硬化是第一批罕见病目录病种，疾病治疗达标率不足50%?中国多发性硬化唯一高效药物?奥法妥木单抗不经肝肾代谢，优于特立氟胺和富马酸二甲酯?安全性与安慰剂相似?高效发挥作用，提升达标率至~90%?显著优于特立氟胺和富马酸二甲酯?国际权威指南一线推荐?靶向裂解B细胞，直击致病机理?唯一高效生物制剂，每月一支、居家注射，大大提高使用便利性?罕见病，高发于育龄期女性?填补医保目录高效生物制剂空白CATALOGUE目录03安全性优势04创新性优势01基本信息05公平性优势02有效性优势

通用名称奥法妥木单抗注射液注册规格药品类别说明书适应症/功能主治用法用量中国大陆首次上市时间全球首个上市国家/地区及上市时间目前大陆地区同通用名药品的上市情况20mg（0.4ml）/支西药，非OTC药品成人复发型多发性硬化，包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化皮下注射，维持期每月一支中国，2021年12月20日美国，2020年8月20日独家药品、专利保护，无其他企业同通用名药品获批上市无合适参照药品 奥法妥木单抗是多发性硬化领域唯一靶向B细胞高效生物制剂，直击致病机理、高效发挥作用 目录内其他药品均是影响T细胞代谢，间接发挥作用奥法妥木单抗是中国上市治疗多发性硬化的唯一生物制剂创新机制，目录内无合适参照药品基本信息01

多发性硬化属于第一批罕见病目录病种，高发于育龄期女性患者接受治疗后达标率（NEDA-3）不足50%，亟需高效生物制剂?国际多发性硬化治疗共识提出，疾病治疗目标是实现全面控制，即复合终点指标NEDA-31达标，三项指标包括复发、残疾进展和影像学病灶（MRI）的全面达标?疾病高发于20-40岁中青年，2/3为女性患者?预估30,000名中国患者，流行病学数据：-中国人群患病率：2.44/10万人-中国人群发病率：0.288/10万人?伴随疾病进展，患者经济负担显著增加，最高年经济负担~60万元?疾病进展导致更多的直接医疗费用和间接费用损失?医保目录内药品均为小分子化药（中/低效），治疗后NEDA-3达标率＜50% 第一批罕见病目录病种现有治疗达标率低，经济负担重亟需高效生物制剂高发于育龄期女性患者NEDA-3达标率不足50%患者经济负担高达60 治疗目标：提高NEDA-3 高效生物制剂，延缓疾病进展、降低经济负担高效生物制剂，提高NEDA-3达标率1.NEDA（Noevidenceofdiseaseactivity）无疾病活动证据基本信息01万元NEDA-3

B细胞和T细胞在多发性硬化致病中均发挥重要作用，如分泌促炎细胞因子、释放自身反应性抗体等B-细胞分泌促炎细胞因子TNFIL-6细胞因子等释放自身反应性抗体A病理性抗体奥法妥木单抗是唯一靶向裂解并清除B细胞的生物制剂，高效发挥作用、NEDA-3达标率提高至~90%不同药物NEDA-3达标率奥法妥木单抗特立氟胺富马酸二甲酯48%26%（劣于目录内药品特立氟胺）88%心（优于目录内药品特立氟胺）奥法妥木单抗唯一精准靶向B细胞高效生物制剂，直击致病机理，高效发挥作用，可将NEDA-3达标率提高至~90%?靶向裂解并清除B细胞，使其无法发挥致病作用?抑制嘧啶从头合成，影响T细胞代谢?改变Nf-?B/Nrf2通路，影响细胞因子释放和T细胞代谢有效性02特立氟胺富马酸二甲酯奥法妥木单抗T-细胞

奥法妥木单抗与特立氟胺头对头比较结果富马酸二甲酯与安慰剂比较结果年复发率残疾进展影像学病灶0.25 0.110.15 0.45 年复发率残疾进展影像学病灶0.270.46 0.22 1.90 奥法妥木单抗特立氟胺 富马酸二甲酯安慰剂?奥法妥木单抗、富马酸二甲酯、特立氟胺三个药品：-降低年复发率RR2值分别为：0.3、0.5、0.66—延缓残疾进展RR值分别为：0.43、0.68、0.8?根据英国神经学会多发性硬化治疗药物评级标准（降低年复发率50%以上为高效药物），奥法妥木单抗为唯一高效药物对于达标率(NEDA-3)的各项明细指标，奥法妥木单抗显著优于特立氟胺和富马酸二甲酯，进一步证实奥法妥木单抗为唯一高效药物复合终点指标NEDA-3达标包括：复发、残疾进展、影像学（MRI）病灶的全