富马酸二甲酯肠溶胶囊-药品临床应用解读.pptx

富马酸二甲酯肠溶胶囊

目录药品基本信息01有效性03公平性05安全性02创新性04

MS异质性强，现有药物不能完全满足个体化治疗需求（全球已上市20余种疾病修正治疗药品）MS的治疗，应基于个体状况并考虑长期风险-获益比：在有效控制疾病进展的前提下，选择安全性风险尽量低的药物MS患者大多需到医疗资源相对紧张的三甲医院就诊，临床有必要为患者提供一种无需特殊连续监测或基因检查即能起始治疗的治疗方案，节省医疗资源、方便医患中国MS患者年均自费医疗支出4.6万元5（占家庭支付能力40%以上），医保需要更具性价比且对医保基金影响可控的治疗方案MS不是遗传病，患者需要既能控制疾病进展，也方便停药筹备家庭计划的治疗方案中国是肝脏疾病负担最重的国家，3亿人受肝病影响6。需考虑肝损MS患者的用药需求以及治疗药品本身的药物性肝损风险对于想接种疫苗预防流感、肺炎等疾病的MS患者，需考虑既能控制疾病进展也不降低疫苗免疫应答的治疗方案01药品基本信息【通用名】富马酸二甲酯肠溶胶囊【注册规格】120mg/粒;240mg/粒【中国大陆首次上市时间】2021年【目前中国大陆同通用名药品的上市情况】0家【全球首个上市国家/地区及上市时间】2013年美国【是否为OTC药品】否【适应症】本品用于复发型多发性硬化成年患者的治疗：包括临床孤立综合征、复发缓解型、活动性继发进展型【用法用量】起始剂量为120mg每日两次。7天后，剂量应增加至维持剂量240mg每日两次【疾病基本情况】多发性硬化(MS)是一种严重、终身、进行性、致残性的中枢神经系统疾病；严重者可导致瘫痪、失明、呼吸衰竭而危及生命1,2【患者人群信息】多发性硬化症在我国的患病率约为2.44/10万3，目前我国约有3万余名多发性硬化患者；2.95万的MS患者被诊断为复发型多发性硬化症（RMS）4【参照药品建议】特立氟胺片未满足的治疗需求1.中国多发性硬化患者生存质量报告（2018年）；2.多发性硬化诊断和治疗中国专家共识(2018版).中国神经免疫学和神经病学杂志,2018.3.Xu,L.,etal.EurJNeurol,2021.28(5):p.1636-1644.4.InojosaH,etal.JNeurol.2021Apr;268(4)1210-1221；5.《2020中国多发性硬化患者综合社会调查报告》6.SunYet,al.?BMJOpen.2019Nov10;9(11):e029793.

02安全性-上：常见不良反应轻中度02说明书常见不良反应轻中度通常患者无需治疗可自行缓解潮红腹痛腹泻3期临床拓展研究7（13年的随访数据）:不良事件发生率与一般人群类似且不增加感染和肿瘤风险不良反应监测：至今中国、美国、欧洲等药监机构未发布任何关于本品包括致畸性、肝肾毒性、停药病情反弹等安全警告信息7.Gold,R,etal,MultipleSclerosisJournal,2021:p.13524585211037909

药品名称半衰期洗脱期富马酸二甲酯9,101小时24小时芬戈莫德11,126-9天6-8周西尼莫德13,1430小时10天奥法妥木单抗1516天6个月特立氟胺12,1618~19天8个月~2年1小时灵活制定家庭计划方便育龄期女性停药妊娠：本品活性代谢产物半衰期约1小时，24小时可体内清除，不需要延长洗脱期药物总体肝损伤(OLI)严重肝损伤(SLI)病例数ROR(95%Cl)病例数ROR(95%Cl)富马酸二甲酯3970.37(0.34–0.41)2230.39(0.34–0.44)芬戈莫德18232.32(2.20–2.44)4961.13(1.03–1.24)特立氟胺5782.37(2.18–2.59)1581.16(0.99–1.37)本品肝损患者可用且无需调整剂量：特立氟胺有肝毒性黑框警告且特立氟胺和芬戈莫德对于重度肝损伤患者均为禁用[说明书]FDA5年监测数据8：本品药物性肝损的相对风险最低（包括总体肝损伤和严重肝损伤）02安全性-下：更适合特殊人群、特殊病生理状态8.Antonazzo,I.Cetal.MultScler,2019.25(12):p.1633-16409.富马酸二甲酯中文说明书(核准日期：2021年4月13日)10.Coyle,P.K.,etal.,MultSclerRelatDisord,2019.32:p