盐酸丙卡巴肼胶囊-药品临床应用解读.pptx

盐酸丙卡巴肼胶囊

目录基本信息安全性有效性创新性公平性

基本信息药品通用名称：盐酸丙卡巴肼胶囊药品曾用通用名称：盐酸甲基苄肼胶囊化学名称：N-(1-甲基乙基)-4-[(2-甲基肼基)-甲基]苯甲酰胺盐酸盐医保目录（2021）药品分类代码：XL01XB医保目录药品分类：抗肿瘤药-其它抗肿瘤药-甲基肼类注册规格：50mg(按C12H19N3O计)/粒，50粒/盒说明书适应症：适用于成人霍奇金淋巴瘤的联合化疗功能主治(概述)：可用于霍奇金病和其他恶性淋巴瘤，对小细胞肺癌(SCLC)、恶性黑色素瘤、多发骨髓瘤、脑瘤的联合化疗。用法用量：与其他细胞抑制剂联合使用，成人每天口服剂量为100mg/m2,服用7-14天。中国大陆首次上市时间：1992年目前大陆地区同通用名药品的上市情况：共1家全球首个上市国家/地区及上市时间：美国/1965年

基本信息是否为OTC药品？：否参照药品建议：达卡巴嗪注射液治疗疾病基本情况：霍奇金淋巴瘤是起源于淋巴造血系统的恶性肿瘤，主要表现为无痛性淋巴结肿大，肝脾肿大，全身各组织器官均可受累，伴发热、盗汗、消瘦、瘙痒等全身症状。因发病率低，属于肿瘤罕见病。未满足的治疗需求：含盐酸丙卡巴肼胶囊化疗方案中，治疗霍奇金淋巴瘤的BEACOPP方案和治疗脑胶质瘤的PCV方案。因中国大陆自1999年以来长期缺少盐酸丙卡巴肼胶囊供应，需要用药的患者被迫从香港地区、台湾地区、印度等地购药，增加了患者的经济负担和药品安全性风险。部分患者因缺药，导致抗肿瘤疗效降低。大陆地区发病率：0.57人/10万人（世标）年发病患者总数：2020年新增确诊数6829人

安全性药品在国内外不良反应发生情况：(1)主要为骨髓抑制，可致白细胞及血小板减少，出现较晚，也可引起溶血。(2)胃肠道反应可见恶心、呕吐、食欲缺乏及口腔炎等。(3)中枢神经系统毒性反应可见眩晕、嗜睡、精神错乱及脑电图异常等。(4)其他可见肝功能损害、皮炎、色素沉着、外周神经炎及脱发等。药品说明书收载的安全性信息：常见丙卡巴肼的剂量限制性的急性毒性，表现为伴有粒细胞减少和血小板减少的可逆性骨髓抑制。大约在治疗开始后一周发生，治疗结束后会持续两周。与目录内同类药品安全性方面的主要优势和不足：目录内无同类药品。

有效性临床试验中与对照方案疗效方面的主要优势：盐酸丙卡巴肼胶囊中国上市临床试验设计为含丙卡巴肼的BEACOPP联合化疗方案对照ABVD联合化疗方案，观察两组化疗方案治疗霍奇金淋巴瘤的疗效。两组在4个治疗周期后，含丙卡巴肼的BEACOPP化疗方案，试验组完全缓解率为16.22%(6/37)，对照组完全缓解率为2.17%(1/46)，组间比较差异具有统计学意义(P0.05),试验组CR率高于对照组。临床指南/诊疗规范推荐情况：在中国国家卫健委发布的《淋巴瘤诊疗指南（2022年版）》、《CSCO淋巴瘤诊疗指南（2021年）》、美国国家癌症网络（NCCN）发布的《霍奇金淋巴瘤诊疗指南（2022年v1）》国内外权威指南中，在I/IIB期、预后不良型或伴有大肿块，III/IV期霍奇金淋巴瘤患者中，含盐酸丙卡巴肼胶囊的增强型BEACOPP联合化疗方案，均为一线治疗推荐方案。

创新性满足肿瘤罕见病患迫切的用药需求：在中国国家卫健委发布的《淋巴瘤诊疗指南（2022年版）》、《CSCO淋巴瘤诊疗指南（2021年）》、美国国家癌症网络（NCCN）发布的《霍奇金淋巴瘤诊疗指南（2022年v1）》国内外权威指南中，在I/IIB期、预后不良型或伴有大肿块，III/IV期霍奇金淋巴瘤患者中，含盐酸丙卡巴肼胶囊的增强型BEACOPP联合化疗方案，均为一线治疗推荐方案。治疗霍奇金淋巴瘤的BEACOPP方案和治疗脑胶质瘤的PCV方案，唯独缺少盐酸丙卡巴肼。因霍奇金淋巴瘤属于肿瘤罕见病，使用患者数量少，企业经济效益差，导致中国大陆自1999年以来长期缺少盐酸丙卡巴肼胶囊供应，需要用药的患者被迫从香港地区、台湾地区、印度等地非法途径购药，极大的增加了患者的经济负担和药品安全性风险。部分患者因缺药，导致抗肿瘤疗效降低。盐酸丙卡巴肼胶囊在中国大陆的上市，满足了肿瘤罕见病患者迫切用药需求，保障用药安全性。

公平性是否能够弥补药品目录保障短板：盐酸丙卡巴肼胶囊可以填补抗肿瘤药中甲基肼分类的空白《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)》抗肿瘤药中甲基肼药品分类（药品分类代码：XL01XB），具体药物为空白。盐酸丙卡巴肼胶囊为甲基肼类抗肿瘤药，可以填补甲基肼类药物空白。

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