拉那利尤单抗注射液-药品临床应用解读.pptx

拉那利尤单抗注射液

目录1药品基本信息2安全性3有效性4创新性5公平性

药品基本信息1药品通用名：拉那利尤单抗注射液注册规格：300mg/2ml(150mg/ml)说明书适应症：本品适用于12岁及以上患者预防遗传性血管性水肿（HAE）的发作用法用量：推荐的起始剂量为300mg每两周一次。300mg每4周一次也有效，如果患者病情得到充分控制（即，无发作）达到6个月以上，则可以考虑使用该给药间期，即每4周一次。本品仅供皮下注射使用中国大陆首次上市时间：2020年12月目前大陆地区同通用名药品的上市情况：无全球首个上市国家/地区及上市时间：美国，2018年8月专利情况：专利到期2032年，剩余10年是否为OTC药品：否参照药品建议：无适当参照药物：1）其他国家报销评估参照药物为血源性的C1-酯酶抑制物等一线治疗药物（见下图），但国内均未获批上市；2)国家医保目录内无相同人群适应症药品，尤其是适用于儿童患者的治疗药物拉那利尤单抗注射液基本信息——全球首个且唯一用于HAE针对性治疗的全人源单克隆抗体，有效降低HAE发作，实现潜在“零发作”，填补中国HAE长期无针对性治疗的空白皮下注射液拉那利尤单抗全球首个且唯一用于HAE针对性治疗的全人源单克隆抗体它是一种强效、高度特异性血浆激肽释放酶抑制剂。通过特异性抑制血浆激肽释放酶，针对性治疗HAE患者，填补了中国HAE长期无针对性治疗的空白皮下注射治疗，患者使用方便拉那利尤单抗注射液TheinternationalWAO/EAACIguidelineforthemanagementofhereditaryangioedema–the2021revisionandupdate

治疗疾病基本情况：遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见遗传性疾病,为第一批121罕见病目录中病种之一（编号38）大陆地区患病率：约为1.5/100,0001；目前全国范围内已确诊的患者不到500人疾病负担：HAE患者会发生反复、不可预测的急性水肿发作，发作频率、部位和时间无法预测喉部水肿1：可迅速进展导致患者呼吸困难或窒息，危及生命。致死率高达11%~40%，中国HAE患者中有近60%发生过喉部水肿胃肠道黏膜水肿发作1：患者表现为剧烈腹痛，伴恶心、呕吐，因此常被误诊为急腹症，导致不必要的腹部手术药品基本信息1HAE是严重发作可致死的罕见病参考文献：1.《遗传性血管性水肿的诊断和治疗专家共识》；2.133例遗传性血管性水肿患者的临床分析[J].中华医学杂志,2007,87(39):2772-2776.;3.LiuS,etal.OrphaneJRareDis.2019,14(1):191.；4.CaoY,etal.OrphanetJRareDis.2020Sep22;15(1):257.；5.XuYY,etal.AnnAllergyAsthmaImmunol.2014,112(6):539-544.HAE发作频率高，发病严重，喉部发作致死率最高达40%——遗传性血管性水肿（HAE）是第一批121罕见病目录中病种之一（编号38），急性发作不可预测，严重发作会致死，疾病负担重，国内无其他可用针对性治疗药物HAE急性水肿发作频率高，且大多数为中重度24.8%中国研究显示，未经治疗时24.8%患者发作≥1次/月262.5%发作为中重度，显著影响患者生活3喉部发作时进展迅速，可能导致窒息死亡59%中国患者至少发生过一次喉部水肿的比例11次/2年中国HAE患者喉部水肿中位发作频率440%因喉部水肿窒息的死亡率最高可达14.6h如未恰当治疗，喉部水肿进展迅速，从水肿发生到窒息的平均时间538遗传性血管性水肿HereditaryAngioedema(HAE)面部/皮肤喉部胃肠生殖器四肢喉部水肿皮肤水肿面部水肿腹部水肿

安全性2临床试验中，最常见的不良反应为注射部位反应，大多数（97%）注射部位反应的严重程度为轻度，且90%在发病后1天内自行缓解（中位持续时间为6min）1试验中无治疗相关的严重AE发生，无AE导致死亡发生拉那利尤单抗在儿童人群（12-18岁）中的安全性特征与在成人中的一致。各国家或药监部门未发布安全性警告、黑框警告或撤市信息——拉那利尤单抗安全可耐受，儿童人群中的安全性与成人一致，各国家均未发布安全性黑框警告AE，n(%)拉那利尤单抗150mgQ4W（n=28)拉那利尤单抗300mgQ4W（n=29)拉那利尤单抗300mgQ2W（n=27)安慰剂（n=41)治疗相关AE17（60.7）14（48.3）19（70.4）14（34.1）注射部位疼痛12（42.9）9（31.0）14（51.9）11（26.8）