注射用拉罗尼酶浓溶液-药品临床应用解读.pptx

注射用拉罗尼酶浓溶液

目录01药品基本信息02安全性03有效性05公平性04创新性

101药品基本信息*药品通用名称(中文、含剂型)注射用拉罗尼酶浓溶液医保药品分类与代码XA16ABL383B004010178450*是否为独家是*药品类别西药*当前是否存在专利纠纷否*说明书全部注册规格500U（5ml）/瓶*上市许可持有人GenzymeEuropeB.V.*说明书全部适应症/功能主治本品适用于确诊为黏多糖贮积症I型（MPSI；α-L-艾杜糖苷酶缺乏症）患者的长期酶替代治疗，用于治疗疾病的非神经系统表现*说明书用法用量本品的推荐给药方案为100U/kg体重，每周一次*说明书中联合用药规定无*中国大陆首次上市时间2020/6/2*注册证号/批准文号全球首个上市国家/地区美国*全球首次上市时间2003/4/30*是否为OTC药品否参照药品名称无参照药品选择理由目录内尚无治疗黏多糖贮积症I型的特异性治疗药物

201药品基本信息疾病

基本情况大陆地区发病率情况黏多糖贮积症已被纳入2018年中国《第一批罕见病目录》。国内尚缺乏可靠的流行病学数据。有报道台湾发病率为0.11/10万,多年来中国已诊断的患者也仅为130多位。黏多糖贮积症I型(MPSI)是一种酶缺陷导致的罕见的、影响多系统的遗传代谢性疾病，患者会出现危及生命和不可逆的心肺系统、神经系统并发症和骨骼病变甚至严重残疾。疾病介绍未满足的

治疗需求目录内尚无治疗黏多糖贮积症I型的特异性治疗药物，MPSI患者的总体中位生存期为11.6年，最严重的患者的中位生存期仅为8.7年，患者死亡的主要原因是呼吸道感染、呼吸道阻塞和心源性疾病，严重影响了患者的生命质量。酶替代治疗（ERT）是MPSI目前唯一的特异性治疗方式。2022年国家医保药品目录调整申报

3internaluse02安全性临床试验中的大多数相关不良事件归类为输注相关反应，频次随着时间延长而降低。最常见的药物不良反应为：头痛、恶心、腹痛、皮疹、关节痛、背痛、四肢痛、潮红、发热、输注部位反应、血压升高、血氧饱和度降低、心动过速和寒战。药品说明书收载的安全性信息拉罗尼酶浓溶液于2003年在美国首次上市以来，已在全球70多个国家/地区获得批准。中国、美国和欧洲药监部门近5年内没有发布关于拉罗尼酶浓溶液的安全性警告、撤市等信息。国内外不良反应

发生情况目录内尚无治疗黏多糖贮积症Ⅰ型（MPSI）的特异性治疗药物与目录内同类药品安全性方面的优势与不足

403有效性试验类型试验对照药品试验阶段对主要临床结局指标或替代性指标改善情况：RCT研究1无上市前26周后，接受拉罗尼酶治疗的患者与安慰剂组相比：拉罗尼酶可显著改善呼吸功能和体力，减少黏多糖（GAG）的贮积，并具有良好的安全性。单臂临床试验2无上市前在MPSⅠ型患者中，用重组人α-L-艾杜糖苷酶治疗可减少肝脏中的溶酶体贮积，并改善该病的临床表现。单臂临床试验3无上市前在长期治疗过程中，拉罗尼酶可稳定或逆转MPSI型疾病的许多方面包括改善生活质量，并且在发生严重的心脏和骨骼疾病之前进行早期治疗可获得更好的结局单臂临床试验4无上市后拉罗尼酶对MPSⅠ型亚重型患者的长期临床获益和安全性，并强调了治疗效果的幅度和时间顺序。及时诊断和早期治疗将最大限度地提高治疗效果。单臂临床试验5无上市前拉罗尼酶具有良好耐受性，对5岁以下MPSⅠ型患儿具有临床益处。单臂临床试验6无上市后拉罗尼酶减缓MPSⅠ型疾病进展，显著改善肩部运动，特别是基线运动严重受限的患者。单臂临床试验7无上市后拉罗尼酶ERT治疗的大多数MPSⅠ型患者的眼部表现得到稳定。单臂临床试验8无上市后拉罗尼酶治疗MPSⅠ型患者，可控制复发性上呼吸道感染，改善鼻漏和呼吸质量，减少呼吸系统症状。拉罗尼酶浓溶液提供多个系统、器官的临床获益，改善生存率和致残率，并显著提高患者的生活质量。临床试验/

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