枸橼酸托法替布片-药品临床应用解读.pptx

枸橼酸托法替布片

目录

枸橼酸托法替布片(尚杰®)

药品基本信息

枸橼酸托法替布片，国家集采品种，申请新增适应症：强直性脊柱炎。建议参照药：阿达木单抗注射液。

有效性

疗效指标改善

快速起效，强效控制，应答率高达56%-80%。

临床疗效证据

对既往有生物制剂使用史患者仍有效（弥补目录内生物制剂可能继发性失效的短板）。

指南推荐情况

国际权威指南推荐。

安全性

说明书收载

在新增适应症（强直性脊柱炎）患者中未发现新的安全风险。

安全性研究

乙肝激活风险及结核感染风险低，长达9.5年的真实世界数据验证安全性。

经济性

治疗费用

略

费用优势

略

创新性

创新程度

全球首个针对强直性脊柱炎小分子靶向药物，阻断JAK-STAT通路，直接或间接抑制多种细胞因子，间接抑制TNF-a细胞因子。

临床适用性

中国目前唯一一个强直性脊柱炎口服强化治疗药物，半衰期短（3小时）。

公平性

对公共健康影响

强直性脊柱炎致残率高，好发于青壮年男性，严重影响社会劳动力。

符合保基本原则

集采品种，可用于无法耐受生物制剂的患者，节约基金，符合保基本原则。

弥补目录短板

弥补目录内治疗方案疗效有限、副反应严重、依从性差的短板。

医保管理难度

口服给药，服药方式简单便捷，患者依从性高，临床便于管理。

1.枸橼酸托法替布片基本信息(1/2)

基本信息

枸橼酸托法替布片是国家集采品种，2022年1月被纳入国家医保常规目录管理。

此次申请新增适应症：强直性脊柱炎

注册规格：5mg（以托法替布计）

用法用量：5mg每天两次（成人患者）

中国大陆新增适应症获批时间：2022年4月12日

目前大陆地区同通用名上市情况：共15家（不含原研）

全球首个上市国家/地区及时间（新增适应症）：2021年11月，欧盟

是否为OTC药品：否

通用名：枸橼酸托法替布片

说明书适应症1：

类风湿关节炎：托法替布适用于一种或多种TNF阻滞剂疗效不足或对其无法耐受的中度至重度活动性类风湿关节炎（RA）成人患者。

强直性脊柱炎：托法替布适用于一种或多种TNF阻滞剂疗效不足或对其无法耐受的活动性强直性脊柱炎(AS)成人患者。

申请新增适应症：强直性脊柱炎

参照药品建议：

阿达木单抗注射液

（医保目录内）

参照药品选择理由：

适应症相似：托法替布和阿达木单抗均有强直性脊柱炎适应症。

临床应用广泛：阿达木单抗是医保目录内最具代表性的TNF阻滞剂，是强直性脊柱炎患者应用最广泛的强化治疗药物之一。

指南推荐：托法替布和阿达木单抗均被临床指南推荐治疗强直性脊柱炎患者。

强直性脊柱炎属于炎症性、全身性免疫疾病。

发病可累及全身多器官，如眼、皮肤、肠道等。

1.枸橼酸托法替布片基本信息(2/2)

基本信息

强直性脊柱炎中国患病率：0.29%。

强直性脊柱炎分类标准明确，诊疗路径清晰2。

托法替布新增适应症后，患者人数可控，具体预测人数详见经济性部分。

强直性脊柱炎可导致脊柱强直、畸形、易致残，好发于男性青壮年，严重影响社会劳动力2。

目前治疗主要是一线NSAIDs（非甾体抗炎药）和二线生物制剂，但NSAIDs疗效有限，副作用大；生物制剂可能导致继发性失效、注射给药依从性差的问题，临床仍存在未被满足的需求。

强直性脊柱炎疾病基本情况

NSAIDs治疗4周的ASAS40缓解率仅16%3，长期疗效不佳不能延缓放射学进展（脊柱强直及变形），10.5~31.4%患者因副作用严重而换药4。

阿达木单抗治疗AS患者中27%产生中和性抗体5，可能导致继发性失效，同时患者乙肝、结核感染发生率高6-10

生物制剂注射给药，患者长期依从性差11。

疾病危害

现行治疗

患者人数

2.枸橼酸托法替布片有效性（1/2）

有效性

托法替布可对TNF阻滞剂疗效不足或对其无法耐受的活动性AS患者起效。

虽然生物制剂治疗强直性脊柱炎临床应用广泛，但阿达木单抗的强直性脊柱炎患者中27%5产生中和性抗体，可能导致继发性失效（初始有效使用一段时间后疗效丧失）。

托法替布对于有生物制剂使用史患者仍有近40%起效15，满足现目录内无法满足的需求。

托法替布2周快速起效，强效控制，ASAS20应答率高达56-80%，且疗效稳定。

II期和III期临床试验显示，托法替布患者ASAS20应答率高达56-80%，显著优于安慰剂15-16。

疗效稳定，帮助患者持续缓解症状，可显著减少强直性脊柱炎患者影像学进展15。

ASAS：国际脊柱炎学会部分缓解评估

ASAS20/ASAS40：国际脊柱炎学会部分缓解20%评估/40%评估

可弥补临床可能出现继发性失效、疗效有限的未被满足的需求。

2.枸橼酸托法替布片有效性（2/2）

有效性

托法替布治疗强直性脊柱炎的疗效在国际权威指南中得到肯定

2022ASAS（国际脊柱关节炎