环孢素滴眼液-药品临床应用解读.pptx

环孢素滴眼液(Ⅲ);

?适应症：用于治疗4岁及以上儿童和青少年的严重性春季角结膜炎

?规格：0.3ml：0.3mg(0.1%)

?性状：白色均匀乳状液体（表面带有阳离子/正电荷）

?药理分类：免疫抑制剂，属于钙调神经磷酸酶抑制剂。

?用法用量：发病季节及之后的维持治疗推荐剂量为每次1滴，每日4次，在症状和体征得到充分控制后可减至每次1滴，每日2次，症状和体征消失后停用本品，复发时再开始用药。

?全球获批情况：

国外获批时间：欧盟2018年7月；加拿大2018年12月；美国2021年6月

中国获批时间：2022年4月（纳入第三批临床急需境外新药名单，通过优先审评获批，注册分类5.1类新药）;;;;

VEKTIS研究是一项三期RCT随机双盲对照试验，证明了0.1%环孢素阳离子乳剂治疗严重性春季角结膜炎的有效性和安全性。

（入组患者均为4岁以上儿童及青少年严重性春季角结膜炎患者）

有效控制疾病进展

避免后续视力损伤或失明

4个月治疗期，与赋形剂组相比，

高剂量组和低剂量组疗效复合

评分分别显著提升54%及44%。

（客观指标，主要反映角膜上皮损伤

改善程度）

快速缓解主观症状

显著提高患儿生活质量

?主要典型症状评分均在第一个月就显著改善（畏光、瘙痒和粘液性分泌物）

?患儿生活质量评分显著改善

注：治疗组分别为：高剂量组（一天四次）和低剂量组（一天两次）；

赋形剂组除不含0.1%环孢素药物外，递送系统与治疗组相同（即也有一定润滑作用）。;

长达12个月三期临床试验显示安全性结果良好

?治疗组未发生任何与本品相关的严重不良反应。

?常见不良反应轻，均为一过性反应，消失快。

?局部暴露，无任何患者的全身环孢素浓度高于安全上限。

?无肝肾毒性，未报告丙氨酸转氨酶、天冬氨酸转氨酶或肌酐的临床相关变化。

?眼内压保持稳定，无眼压升高风险。

?改善“最佳矫正视力”并保持稳定。;;

对儿童眼健康影响深远

符合保基本原则

弥补目录短板

临床及医保易于管理;

?免疫抑制剂为严重性春季角结膜炎的首选用药；

?因临床价值突出，列入《临床急需境外新药名单》品种，是三批名单中唯一的儿童眼科品种；

?可有效控制严重性春季角结膜炎疾病进展，避免后续视力损伤或角膜盲；减少激素用量；首月起效；临床疗效长期稳定。

安全性可靠

?长达12个月三期临床试验显示安全性结果良好；

?全球上市4年真实世界充分验证儿童及青少年使用安全，无安全性不良信息；

?无防腐剂，角膜毒性低，充分保护角膜损伤的患儿眼表健康。

创新性独特

?环孢素滴眼液(Ⅲ)采用创新阳离子水包油纳米乳剂技术，获三项中国专利;

?创新专利药物递送系统，显著提升环孢素生物利用度,有效控制眼部炎症；儿童及青少年专用，显著提升舒适度及依从性。

公平性卓越

?符合国家重视儿童健康促进工作总体要求，有效挽救角膜盲；

?专为儿童青少年研发，弥补目录短板，充分满足儿童用药对安全、有效、适宜的迫切需求；

?患病人群、体征及症状典型，定义清晰，临床及医保易于管理。