5.1生物科技进展-基因组编辑 课件（共32张PPT、2份视频）-高一年级下册学期生物人教版（2025）必修2（含音频+视频）.pptxVIP

生物科技进展基因组编辑

1生命观念结合治疗白血病案例，理解基因组编辑技术的研究意义。3科学探究通过模型建构，尝试应用CRISPR/Cas9解决问题。核心素养目标2科学思维通过阅读资料，归纳和概括出概念。4社会责任分析CRISPR/Cas9的优缺点，认同CRISPR/Cas9应用前景。

1认识基因组编辑技术3CRISPR/Cas9系统的应用学习任务2CRISPR/Cas9系统的原理4CRISPR/Cas9系统的优缺点5基因组编辑技术的发展前景

问题探讨：基因组编辑技术成功治愈了白血病，那什么是基因组编辑呢？资料：2022年英国一家医院，通过基因组编辑完成了一项生物工程壮举，重新引导免疫系统来对抗癌症，成功治愈了患有急性T淋巴细胞白血病的女孩艾莉莎。创设情景

1.基因组编辑的概念：通过精确识别靶细胞DNA片段中靶点的核苷酸序列，利用核酸内切酶对DNA靶点序列进行切割，从而完成对靶细胞DNA目的基因片段的精确编辑。任务1：认识基因组编辑技术

2.基因组编辑的发展历程：一代：ZFN(锌指核酸酶）,1996年；二代：TALEN(类转录激活因子效应物核酸酶),2011年三代：CRISPR/Cas(成簇规律间隔短回文重复技术),2012年；杜德娜和卡彭蒂耶任务1：认识基因组编辑技术应用最广泛的技术:CRISPR/Cas9系统张锋

3.CRISPR/Cas9系统的发现：任务1：认识基因组编辑技术CRISPRClusteredRegularlyInterspacedShortPalindromicRepeats嗜热链球菌

天然的CRISPR/Cas9系统人工改造后的CRISPR/Cas9系统3.CRISPR/Cas9系统的发现：任务1：认识基因组编辑技术

组分功能短链RNA核酸酶Cas9作为“向导”,部分序列通过碱基互补配对,与目的基因中希望被编辑的DNA序列结合与短链RNA结合,切割与向导RNA结合的DNA,使DNA双链断裂阅读课本P85的相关内容，填写下表自主学习4.CRISPR/Cas9系统的组成和功能任务1：认识基因组编辑技术

任务1：认识基因组编辑技术思考1如何设计sgRNA片段呢？

1.向导RNA的识别序列可通过______________（原则）与相应DNA结合。若α链剪切点附近序列为…TCCTGAATC…，则向导RNA的识别序列为___________________________。跟踪练习CRISPR-Cas9基因编辑系统由单链向导RNA和Cas9蛋白组成，其中向导RNA的碱基序列可以人为任意设计，当其与目标DNA上某序列发生局部互相结合时，Cas9蛋白就可以切断此处的DNA序列（如右图）。请分析回答∶碱基互补配对…UCCUGAAUC…

任务2CRISPR/Cas9系统的原理思考2观看视频，CRISPR/Cas9系统的原理包括几个过程？原理：①sgRNA引导的Cas9靶向DNA切割②DNA修复

任务2CRISPR/Cas9系统的原理1.DNA的切割①构建sgRNA，其中一段序列和目标DNA相匹配②将sgRNA附着在通用的“切割蛋白”Cas上，创建CRISPR工具③将CRISPR工具引入目标细胞，sgRNA会找到与其匹配的DNA序列。④Cas9蛋白将DNA双链从某个位点剪断

非同源末端接合(NHEJ)同源介导的修复(HDR)任务2CRISPR/Cas9系统的原理2.DNA的修复

任务3CRISPR/Cas9系统的应用应用1：用于有缺陷基因的纠正2013年10月，来自上海生命科学院的李劲松（JinsongLi）研究员领导研究小组，利用CRISPR/Cas9取代了引起小鼠白内障的一个单碱基对突变。研究人员设计了一种sgRNA将Cas9引导到突变等位基因处，诱导了DNA切割。随后他们利用其它野生型等位基因或寡核苷酸向受精卵提供修复机制，纠正了有缺陷的等位基因序列。资料1思考3结合下列资料1-3，归纳出CRISPR/Cas9的应用。

任务3CRISPR/Cas9系统的应用应用2：用于定点突变2023年8月15日，来自哈佛医学院的Tao等人，利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术，对耳聋相关基因突变位点进行编辑，使得小鼠模型部分听力恢复，相关研究已发表在naturecommunications。资料2CRISPR-Cas9核糖核蛋白体内递送治疗单双基因显性遗传性听力损失

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