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人体细胞治疗研究和制剂质量控制技术指导原则

一、序言

体细胞治疗是指应用人的自体、同种异体或异种（非人体）的体

细胞，经体外操作后回输（或植入）人体的治疗方法。这种体外操作

包括细胞在体外的传代、扩增、筛选以及药物或其他能改变细胞生物

学行为的处理。经过体外操作后的体细胞可用于疾病的治疗，也可用

于疾病的诊断或预防。体细胞治疗具有多种不同的类型，包括体内回

输体外激活的单个核白细胞如淋巴因子激活的杀伤细胞（LAK）、肿

瘤浸润性淋巴细胞（TIL）、单核细胞、巨噬细胞或体外致敏的杀伤细

胞（IVS）等等；体内移植体外加工过的骨髓细胞或造血干细胞；体内

接种体外处理过的肿瘤细胞（瘤苗）；体内植入经体外操作过的细胞

群如肝细胞、肌细胞、胰岛细胞、软骨细胞等等。

由于体细胞治疗的最终制品不是某一种单一物质而是一类具有生

物学效应的细胞，其制备技术和应用方案具有多样性、复杂性和特殊

性，因此不能象一般生物制品那样制订出适合于每一种方案的具体标

准，本指导原则只提出一个共同的原则，具体的申报资料和应用方案

应根据本技术指导原则加以准备、申请和实施。对每个方案的整个操

作过程和最终制品必须制定并严格执行（实施）标准操作程序，以确

保体细胞治疗的安全、有效。

二、申报资料

（一）体细胞治疗制剂的名称、选题目的与依据、国内外研究现

状或生产使用情况

1．申请表

2．体细胞治疗制剂的名称及命名依据

3．选题的目的和立题依据

4．国内外有关该制剂的研究现状、生产及临床应用情况（包括专

利查询情况）

5．临床应用的风险性评估

（二）体细胞的采集、分离和检定

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1．体细胞类型和供体的情况

（1）体细胞类型

须指出细胞来源是属于自体、同种异体、异种还是细胞系。必须

提供细胞的组织来源及细胞类别的确证资料，其中包括形态生化或表

面标志等。

（2）供体

若体细胞来源于同种异体，需说明供体的年龄、性别，供体必须

符合国家对献血员的要求，并提供测试的方法及符合条件的依据。供

体必须经过检验证明HBV抗原、抗HCV、抗HIV-1/2、梅毒抗体、细

菌、霉菌均为阴性，必要时需说明供体的既往病史、家族史等临床资

料。对于那些需通过激活体内免疫功能发挥作用或需体细胞在体内长

期存活的体细胞治疗项目，除ABO血型外，还必须对供体做HLA-I类

和II类分型检查，并证明与受体（病人）相匹配，同时提供检测方法

和依据。

若体细胞来源于动物，必须提供动物的来源，遗传背景，健康证

明（如重要病原体，包括人畜共患疾病的病原体），饲养条件，应用

此类体细胞的必要性和安全性。

（3）细胞系

若采用细胞系进行体细胞治疗，应按国家相关规定进行主细胞库、

种子细胞库及生产细胞库三级细胞库的建立及管理。应详细记述细胞

的来源、鉴别标志、保存、预计使用寿命，在保存和复苏条件下稳定

性的依据。生产细胞库不应含有可能的致癌因子，不应含有感染性外

源因子，如细菌、霉菌、支原体及病毒。

2．体细胞的采集

应对采集体细胞的技术方法的安全性、可行性、稳定性进行充分

论证，应提供体细胞采集技术的标准操作程序，应说明采