2025年医药生物行业全球前沿创新分析报告：ActR通路阻断的临床应用之增肌.pdf

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ActR通路阻断的临床应用之增肌

❖阻断ActR信号通路可以有效促进肌肉增长：转化生长因子β（TGFβ）

超家族中的ActivinA、Myostatin（GDF8）、GDF11被发现通过激活素受体通

路对肌肉、血液和骨骼起到重要的调节作用。以目前研究相对成熟的Myostatin

为例，Myostatin与激活素受体（ActR）结合后激活Smad2/3信号通路，抑制

肌肉细胞的增殖与分化。因此，阻断激活素受体（ActR）通路被临床用于治疗

肌肉萎缩相关疾病（如SMA等遗传性神经肌肉疾病或因