儿童扩张型心肌病抗心衰药物治疗方案.pdfVIP

儿童扩张型心肌病抗心衰药物治疗方案

【摘要】扩张型心肌病（dilatedcardiomyopathy，DCM）是一类以心脏左心室

或双心室扩大并伴有收缩功能障碍为特征的心肌病，位居儿童期心肌病发病率之

首，以心脏扩大、心力衰竭、心律失常甚至栓塞为基本特征。其治疗方式包括病

因治疗、药物治疗、手术治疗，以有效控制心衰和心律失常、预防猝死和栓塞、

提高患儿生活质量和生存率为目的，其中抗心衰药物治疗是DCM治疗的基础。文

章就儿童DCM心衰的药物选择及治疗进展进行讨论，以期为临床治疗提供指导建

议。

【关键词】扩张型心肌病；心力衰竭；药物；治疗；儿童

扩张型心肌病（dilatedcardiomyopathy，DCM）是一类以左心室或双心室

扩张、心脏收缩功能下降为主要特征的非缺血性、非瓣膜性、非高负荷性心肌结

构和功能异常的疾病，临床上常表现为进行性心力衰竭（简称心衰）、心律失常、

心腔附壁血栓及栓塞和心脏性猝死等。DCM是儿童时期最常见的心肌病类型，占

儿童心肌病的50%左右［1-2］，也是儿童慢性心衰的最主要病因之一。

根据病因，儿童DCM可以分为原发性和继发性，继发性DCM需要针对原发病

因进行针对性治疗，原发性DCM无特异性治疗，主要是针对心衰、心律失常等并

发症的治疗，其中抗心衰治疗是贯穿DCM治疗始终的基础［3］。儿童心衰的治

疗与成人心衰有所不同，儿童DCM的自然病程也与成人DCM不同，本文主要聚焦

儿童DCM抗心衰的药物治疗进展进行讨论，以期为临床用药提供指导和推荐。

1抗心衰治疗时机

目前国内外关于成人的心衰指南将心衰过程分为4个阶段：A期，即风险期，

患者有心衰风险，但没有结构性心脏病或心衰症状；B期，即无症状期，患者有

心脏结构性改变，但没有心衰的体征和症状；C期，即症状期，患者当前有或者

过去曾有过相关症状，均属于此期；D期，即心衰晚期，此期患者即使经过药物

治疗，心衰症状仍可能反复发作［4-7］。美国儿童心肌病登记中心（Pediatri

cCardiomyopathyRegistry，PCMR）的数据显示，约有51%的患儿在诊断DCM

后2年内死亡或接受心脏移植，提示大部分儿童DCM在确诊时即处于C期或D

期［8］。故2023年AHA在儿童心肌病治疗策略的科学声明中提出［3］，儿童

DCM的治疗策略可参考成人心衰分期，将治疗窗口前移：建议有DCM家族史的患

儿早期行基因检查，并定期随访心脏彩超，对于DCM基因阳性但临床无症状的患

者，可考虑血管紧张素酶抑制剂（angiotensinconvertingenzymeinhibitor，

ACEI）、血管紧张素受体阻滞剂（angiotensinreceptorblockers，ARB）和

β受体阻滞剂进行一线治疗；对于使用明确心脏毒性药物（如蒽环类化疗药）的

患儿亦应定期复查心脏彩超，以期早期发现DCM，早期启动治疗；部分患儿没有

明确DCM致病基因，但基础疾病有发生DCM的高风险，亦建议早期预防性治疗，

如肌营养不良患儿，其发生DCM的概率随年龄增长而显著增加，超过50%的患儿

在10岁内出现心脏受累，90%将在18岁后出现心功能障碍，研究发现，早期使

用ACEI和盐皮质激素受体拮抗剂（mineralocorticoidreceptorantagonists，

MRA）治疗可减缓此类患儿DCM的发生，有利于心衰控制。

根据PCMR的资料统计，经过正规治疗的DCM患儿中仅有约22%在诊断后2

年内心脏大小和功能恢复正常，但即使恢复正常的患儿，仍有约9%在2年内死

亡或接受心脏移植治疗，提示DCM患儿即使心脏恢复正常，仍有心衰复发的危险

［3，8］。Halliday等［9］在一项关于成人DCM患者停用心衰药物治疗的前瞻

性、随机对照研究中发现，大约有1/3～1/2的DCM患者在好转停药后的6个月

内再次发生心衰。基于这些证据，目前建议对于心脏大小和心功能恢复正常的D

CM患儿亦不能过早停用抗心衰药物，但具体停药时机尚无定论。

2抗心衰治疗药物

DCM的病理过程是慢性进行性心衰，在某些诱因下可发生急性心衰发作，如

发生急性心衰，其治疗原则与其他急性心衰的治疗原则相同，即根据循环淤血及

灌注情况使用利尿剂、血管扩张剂和静脉强心剂［6，7］。抗心衰药物应用的研

究进展主要历经3个阶段［10］，第一个阶段即20世纪70年代以前的“心肾理

论”，认为心衰即心肌收缩力下降和液体潴留，故治疗的核心就是洋地黄类强心